12 декабря (по Восточному времени) компания Sobi Pharma North America объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ее дополнительную заявку на новый лекарственный препарат (sNDA) аватромбопаг для лечения тромбоцитопении у детей в возрасте от 1 года и старше с персистирующей или хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой (ITP), которые не ответили на лечение. адекватно предыдущему лечению. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов установило 24 июля 2025 года для принятия Закона о плате за отпускаемые по рецепту лекарства (PDUFA).
Кроме того, компания также одобрила новую заявку на лекарственное средство (NDA) для пероральной суспензии Аватромбопага. Это препарат в форме капсул, содержащий гранулы, которые можно посыпать мягкими пищевыми продуктами или жидкостями перед приемом.
Иммунная тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) - это аутоиммунное заболевание, характеризующееся низким содержанием тромбоцитов, что приводит к повышенному риску кровотечения. Симптомы могут варьироваться в широких пределах и включать кровоподтеки, небольшие участки кожи, указывающие на незначительное кровотечение, кровоточивость десен или носа, гематурию/мелену и слабость/утомляемость. Если симптомы сохраняются более 12 месяцев, заболевание считается хроническим. В долгосрочной перспективе первичная хроническая ИТП связана с повышенным риском инфицирования, кровотечений, требующих госпитализации, гематологических злокачественных новообразований и смертности. В настоящее время лечения не существует, и у пациентов с хронической ИТП часто возникают рецидивы после различных методов лечения, и им по-прежнему требуется лечение для снижения риска клинически значимых кровотечений.
Аватромбопаг - это пероральный биодоступный низкомолекулярный агонист рецепторов тромбопоэтина (TPO-RA), который стимулирует пролиферацию и дифференцировку клеток-предшественников костного мозга в мегакариоциты, тем самым увеличивая выработку тромбоцитов. Аватромбопаг не конкурирует с ТПО за связывание с рецептором ТПО. Ранее этот препарат был одобрен под торговой маркой Doptelet для лечения тромбоцитопении у взрослых пациентов с хроническими заболеваниями печени, которым планируется хирургическое вмешательство, и у взрослых пациентов с хронической ИТП, у которых был неадекватный ответ на предыдущее лечение.
Заявка на получение sNDA включала результаты рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования AVA-PED-301 фазы 3b (ClinicalTrials.gov идентификатор: NCT04516967), в котором оценивалась эффективность и безопасность аватромбопага у 75 педиатрических пациентов в возрасте от 1 года до 18 лет с ИТП в течение не менее 6 месяцев.
Студенты были рандомизированы в соотношении 3:1 и получали аватромбопаг или плацебо перорально один раз в день в течение 12 недель.
Первичной конечной точкой был длительный тромбоцитарный ответ (определяемый как количество тромбоцитов ≥50 × 10 мкг/л в течение как минимум 6 из 8 недель при отсутствии экстренного лечения, между 5 и 12 неделями).
Результаты показали, что у 28% пациентов, получавших аватромбопаг, наблюдался стойкий тромбоцитарный ответ по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, что соответствовало первичной конечной точке (95% ДИ 15,8–39,7; Р = 0,0077).
Кроме того, у 81,5% пациентов, получавших аватромбопаг, количество тромбоцитов составило не менее 50 × 10 мкг/л в течение двух последовательных сеансов (ключевая вторичная конечная точка), по сравнению с 0% у пациентов, получавших плацебо (95% ДИ 71,1-91,8; P<0,0001).>
Доктор Джейми Фридман, главный медицинский директор Sobi в Северной Америке, заявил: “Применение препарата аватромбопаг еще на один шаг приблизило нас к дополнительному варианту лечения, в котором остро нуждаются подростки и дети с персистирующей и хронической ИТП. Теперь у нас есть возможность удовлетворить неудовлетворенную потребность педиатрической популяции в этом дополнительном препарате - пероральной суспензии, которая может быть более подходящей для некоторых пациентов”.
