Уротелиальная карцинома (ЯК) - распространенный тип рака мочевого пузыря, на долю которого приходится около 90% всех случаев рака мочевого пузыря. Примерно у одной пятой пациентов с МУЦ имеются изменения в гене FGFR. FGFR - это семейство рецепторных тирозинкиназ, которые могут активироваться при изменении генов в различных типах опухолей, что потенциально приводит к увеличению роста и выживаемости опухолевых клеток.
Janssen Pharmaceuticals, компания, входящая в состав американского фармацевтического гиганта Johnson & Johnson (JNJ), недавно получила одобрение FDA на препарат Балверса (эрдафитиниб) для лечения взрослых пациентов с местнораспространенной или метастатической уротелиальной карциномой (mUC), у которых имеются специфические изменения в гене рецептора фактора роста фибробластов (FGFR). В частности, сюда входят взрослые пациенты с чувствительными изменениями в гене FGFR3 или FGFR2, у которых наблюдалось прогрессирование заболевания во время или после по крайней мере одного курса химиотерапии на основе платины (в том числе в течение 12 месяцев неоадъювантной или адъювантно-вспомогательной химиотерапии на основе платины).
Препарат Balversa специально одобрен для лечения пациентов с опухолями, вызывающими изменения в гене FGFR3 или FGFR2. Это пероральный ингибитор киназы FGFR и первый ингибитор киназы FGFR, одобренный FDA в Соединенных Штатах. Ранее, в марте прошлого года, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату Balversa статус "Прорывной терапии" (BTD), а в сентябре - "Приоритетной терапии". Это ускоренное одобрение основано на результатах второго этапа клинических испытаний BLC2001 (NCT02365597).
Исследование BLC2001 (NCT02365597) представляло собой многоцентровое, открытое, одиночное исследование, в котором приняли участие 87 пациентов, получивших по крайней мере один сеанс химиотерапии или у которых заболевание прогрессировало после химиотерапии, и которые имели по крайней мере одно из следующих изменений в гене: мутации в гене FGFR3 (R248C, S249C, G370C, Y373C) или слияния генов FGFR (FGFR3-TACC3, FGFR3-BAIAP2L1, FGFR2-BICC1, FGFR2-CASP7). Во время исследования все участники получали Балверсу перорально один раз в день.
Результаты показали, что частота объективного ответа (ORR) на лечение препаратом Балверса составила 32,2% (95% ДИ: 22,4–42,0), и среди ответивших были пациенты, которые ранее не реагировали на терапию анти-PD-1/PD-L1. В этом исследовании ORR оценивался с использованием RECIST версии 1.1, при этом частота полного ответа составила 2,3%, а частота частичного ответа - 29,9%. Результаты также показали, что средняя продолжительность ответа (DoR) у пациентов, получавших Балверсу, составила 5,4 месяца (95% ДИ: 4,3–6,9).
