Объявление об одобрении FDA
11 декабря 2015 г. - Сегодня Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило применение препарата Алеценза (алектиниб) для лечения пациентов с распространенным (метастатическим) ALK-положительным немелкоклеточным раком легких (НМРЛ), у которых ухудшилось течение заболевания после другой терапии, называемой Халкори (кризотиниб), или которые не смогли перенести лечение другой терапией.
Предыстория ALK-положительного НМРЛ
Рак легких является основной причиной смертности от рака в Соединенных Штатах: по оценкам Национального института рака, в 2015 году было диагностировано 221 200 новых случаев и 158 040 смертей. Мутации в гене ALK (киназы анапластической лимфомы) могут возникать в нескольких различных типах раковых клеток, включая клетки рака легких. Мутации в гене ALK присутствуют примерно у 5% пациентов с НМРЛ. При метастатическом раке заболевание распространяется на новые части тела; у ALK-положительных пациентов с метастазами в НМРЛ чаще всего поражается головной мозг.
Официальный комментарий FDA
“Сегодняшнее одобрение предоставляет новую терапию для группы пациентов, у которых будет мало вариантов лечения, если их болезнь перестанет поддаваться лечению препаратом Халкори”, - сказал Ричард Паздур, доктор медицины, директор отдела гематологических и онкологических препаратов Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA. “В дополнение к первичному воздействию на опухоли в легких, клинические испытания Alecensa предоставляют доказательства воздействия на опухоли, которые распространились на мозг, что является важным эффектом для понимания клиницистами”.
Механизм действия
Алеценза - это пероральный препарат, который блокирует активность белка ALK, что может препятствовать росту и распространению клеток NSCLC.
Основание для утверждения в ходе клинических испытаний
Безопасность и эффективность препарата Алеценза были изучены в ходе двух клинических исследований с участием пациентов с метастатическим ALK-положительным НМРЛ, у которых болезнь больше не контролировалась препаратом Халкори. Участники получали Алецензу два раза в день, и было измерено влияние препарата на опухоли легких:
В первом исследовании у 38% участников наблюдалось частичное уменьшение опухоли, которое продолжалось в среднем 7,5 месяцев.
Во втором исследовании у 44% участников наблюдалось частичное уменьшение опухоли, которое продолжалось в среднем 11,2 месяца.
У 61% участников с поддающимися измерению метастазами в головной мозг наблюдалось полное или частичное уменьшение числа опухолей головного мозга, которое продолжалось в среднем 9,1 месяца.
Побочные реакции
Общие побочные эффекты: Усталость, запор, отек (припухлость) и миалгия (боль в мышцах).
Серьезные побочные эффекты: проблемы с печенью, тяжелое или опасное для жизни воспаление легких, очень медленное сердцебиение, серьезные проблемы с мышцами и солнечные ожоги на солнце.
Нормативные обозначения и путь одобрения
Препарат Alecensa был одобрен в рамках программы ускоренного одобрения, которая позволяет FDA одобрять серьезные/опасные для жизни заболевания на основании доказательств клинически значимого результата (в данном случае реакции опухоли и продолжительности реакции). Для подтверждения клинической пользы требуется подтверждающее исследование.
Препарат получил статус прорывной терапии и приоритетного обзора для ускорения разработки и пересмотра.
Он также получил статус орфанного лекарственного средства, что создает стимулы для поддержки разработки лекарств от редких заболеваний.
