25 июля 2025 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата аватромбопаг (Доптелет) для лечения тромбоцитопении у детей в возрасте от 1 года и старше с персистирующей или хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой (ИТП), которые неадекватно реагировали на предшествующее лечение. Это разрешение также распространяется на новую лекарственную форму — порошок для приема внутрь — для детей в возрасте от 1 года до 6 лет и младше.
“Одобрение препарата аватромбопаг (Доптелет) является значительным достижением в лечении персистирующей или хронической ИТП у детей и подростков в возрасте от 1 года и старше”, - сказала Рейчел Грейс, доктор медицинских наук, детский гематолог, директор клинических исследований в области гематологии в Детском онкологическом центре Дана-Фарбер в Бостоне. Центр заболеваний крови и главный исследователь исследования AVA-PED-301. “Эта терапия проста и гибка в применении: она выпускается для приема внутрь в виде таблеток, а теперь и в виде порошка, предназначенного для детей, и ее можно принимать без пищевых ограничений. Одобрение этого нового типа аватромбопага (Доптелет) для лечения детской ИТП предоставляет семьям новый вариант лечения и помогает решить многие проблемы, связанные с ведением детской ИТП ”.
В целом, аватромбопаг (Доптелет) хорошо переносится. Наиболее распространенные побочные реакции (частота ≥10%) у детей с персистирующей или хронической ИТП включают вирусную инфекцию, назофарингит, кашель, лихорадку и боль в ротоглотке.
“С момента своего запуска в 2019 году препарат аватромбопаг (Доптелет) стал краеугольным камнем терапии хронической ИТП у взрослых”, - сказал Дуэйн Барнс, президент Sobi в Северной Америке. “Это одобрение не только подчеркивает нашу приверженность инновациям, но и еще больше расширяет возможности лечения для пациентов и их семей, предлагая аватромбопаг (Доптелет) в двух лекарственных формах”.
Об иммунной тромбоцитопенической болезни легких (ИТП)
Иммунная тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) - это аутоиммунное заболевание, характеризующееся низким содержанием тромбоцитов, что приводит к повышенному риску образования кровоподтеков и кровотечений. По оценкам, ИТП болеют примерно 100 человек на миллион населения во всем мире. У детей ежегодная заболеваемость ИТП составляет 5 случаев на 100 000 детей; у 25% впервые выявленных педиатрических пациентов с ИТП развивается хроническая ИТП. В настоящее время лекарства от ИТП не существует, и после различных методов лечения у пациентов часто возникают рецидивы.
Аватромбопаг (Доптелет) Показания к применению
Аватромбопаг (Доптелет) - это агонист рецепторов тромбопоэтина, одобренный для применения по следующим показаниям:
(1) Тромбоцитопения у взрослых пациентов с хроническими заболеваниями печени, которым назначена операция;
(2) Тромбоцитопения у взрослых пациентов с хронической иммунной тромбоцитопенией, у которых наблюдался неадекватный ответ на предшествующее лечение;
(3) Тромбоцитопения у детей в возрасте от 1 года и старше с персистирующей или хронической иммунной тромбоцитопенией, у которых наблюдался неадекватный ответ на предшествующее лечение.
