Тяжелая апластическая анемия (САА) - это серьезное и редкое заболевание крови, которое при отсутствии своевременного лечения может привести к летальному исходу; современные методы лечения на начальном этапе показали ограниченную эффективность для многих пациентов. Атеросклероз возникает, когда костный мозг не в состоянии вырабатывать достаточное количество красных кровяных телец, лейкоцитов и тромбоцитов. Пациенты могут испытывать слабость, утомляемость, одышку, рецидивирующие инфекции и аномальные кровоподтеки или кровотечения, которые могут ограничивать повседневную деятельность.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило препарат Промакта в качестве средства первой линии для лечения САА
На самом деле, более трети пациентов либо не реагируют на современные методы лечения, либо страдают от рецидивов. Теоретически, поскольку организм не может вырабатывать новые клетки крови, чтобы предотвратить инфекцию или кровотечение, диагноз когда-то был почти смертельным приговором.
Недавно Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) расширило показания к применению препарата Промакта (элтромбопаг) в комбинации со стандартной иммуносупрессивной терапией (IST) в качестве средства первой линии для лечения взрослых и детей в возрасте от двух лет и старше с SAA. Это одобрение знаменует собой значительный прогресс для тех, кто борется с этим сложным заболеванием. Добавление препарата Промакта в стандартную программу IST продемонстрировало значительно более высокие показатели общего и полноценного ответа при одновременном снижении числа пациентов, которые не реагируют на начальную терапию.
Promacta - это первая новая терапия для пациентов с впервые выявленным САА. Являясь пероральным агонистом рецепторов тромбопоэтина (TPO-RA), он увеличивает выработку тромбоцитов за счет стимуляции и дифференцировки мегакариоцитов из стволовых клеток костного мозга. Он также одобрен для лечения пациентов с SAA, у которых был недостаточный ответ на IST, а также для взрослых и детей с хронической иммунной (идиопатической) тромбоцитопенической пурпурой (ITP) и тромбоцитопенией у пациентов с хроническим гепатитом С (HCV).
Одобрение FDA было основано на анализе результатов исследования, показавшего, что 44% (95% ДИ: 33,55) пациентов с SAA, не получавших лечения, достигли полного ответа (CR) через 6 месяцев при лечении препаратом Промакта плюс стандартная IST, что почти на 27% выше, чем при лечении только IST. Общий показатель ответа через 6 месяцев составил 79% (95% ДИ: 69, 87).
Кроме того, результаты показали устойчивый ответ; у пациентов, получавших в течение 6 месяцев препарат Промакта с конским антитимоцитарным глобулином (h-ATG) и циклоспорином (CsA) с последующей поддерживающей терапией CsA, средняя продолжительность ответа достигла 24,3 месяцев. Эти данные о высокой частоте ответов имеют важное клиническое значение для пациентов с SAA, которые ранее не получали стандартную IST.
У Промакты есть и другие показания, в том числе она признана FDA прорывной терапией для лечения гемопоэтического синдрома при остром лучевом синдроме (H-ARS). Также было доказано, что она снижает риск кровотечений у пациентов с лучевой болезнью.
