Иммунотерапевтический препарат Promacta (элтромбопаг) недавно получил одобрение FDA на расширение своей маркировки. В настоящее время он показан для применения в комбинации со стандартной иммуносупрессивной терапией (IST) в качестве первой линии лечения тяжелой апластической анемии (SAA) у взрослых и детей в возрасте от 2 лет и старше.
Novartis Promacta станет первым препаратом первой линии для лечения САА
Благодаря такому расширенному показанию Promacta становится первым новым препаратом, одобренным в США для лечения пациентов с впервые выявленным SAA более чем за десять лет. Элтромбопаг - это пероральный агонист рецепторов тромбопоэтина (ТПО), который повышает уровень тромбоцитов, стимулируя пролиферацию и дифференцировку стволовых клеток костного мозга.
Анализ данных клинического исследования, спонсируемого Национальным институтом сердца, легких и крови (NHLBI), показал, что среди пациентов с SAA, не получавших лечения, у 79% (95% ДИ: 69-87) был достигнут ответ после 6 месяцев лечения препаратом Promacta plus standard IST в качестве первой линии. Показатель полного ответа (CR) составил 44%, что на 27% выше, чем исторические данные только для standard IST. Кроме того, у пациентов, получавших препарат Промакта с антитимоцитарным глобулином лошади (h-ATG) и циклоспорином (CsA) в течение 6 месяцев с последующим сохранением CsA, средняя продолжительность ответа достигла 24,3 месяцев.
САА является потенциально опасным для жизни состоянием, и многие пациенты не реагируют на существующие первоначальные протоколы лечения. Это одобрение является отличной новостью для сообщества SAA, поскольку включение Promacta в стандартные схемы лечения IST значительно улучшает показатели как общего, так и полноценного ответа, помогая сократить число пациентов, которые не реагируют на начальную терапию.
Помимо тяжелой апластической анемии, элтромбопаг в настоящее время одобрен для лечения ряда других заболеваний:
Хроническая ИТП: Лечение тромбоцитопении у взрослых с хронической иммунной (идиопатической) тромбоцитопенической пурпурой, у которых наблюдался недостаточный ответ на другие лекарственные препараты.
Рефрактерный САА: пациенты с САА, которые не поддаются другим методам лечения.
Хронический гепатит С: Лечение тромбоцитопении у пациентов с хроническим гепатитом С (ХГС), позволяющее начать и поддерживать терапию на основе интерферона.
ИТП у детей: Лечение тромбоцитопении у детей в возрасте от 1 года и старше с ИТП, у которых был недостаточный ответ на кортикостероиды, иммуноглобулины или спленэктомию.
