Компания Blueprint Medicines недавно объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата Гаврето (пралсетиниб), высокоточного онкологического препарата, для лечения взрослых пациентов с метастатическим немелкоклеточным раком легких (НМРЛ), у которых с помощью одобренного FDA метода тестирования подтверждено наличие опухолей с RET-слиянием.
В тот же день Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) также одобрило заявку на новое лекарственное средство (NDA) для Гаврето для лечения медуллярной карциномы щитовидной железы с мутацией RET (MTC) и рака щитовидной железы с слиянием RET, которые будут рассмотрены в рамках пилотной программы обзора онкологии в реальном времени (RTOR). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило приоритетный пересмотр NDA, установив срок действия Закона о плате за отпускаемые по рецепту лекарства (PDUFA) на 28 февраля 2021 года.
Примечательно, что Гаврето является единственным пероральным препаратом RET-таргетной терапии, назначаемым один раз в день, который продемонстрировал длительную эффективность и высокую частоту полного ответа у пациентов с НМРЛ с положительным слиянием RET. Это одобрение основано на данных об ответе опухоли, полученных в ходе исследования ARROW фазы I/II, которое показало, что Гаврето был эффективен у пациентов с положительным результатом слияния RET при НМРЛ, независимо от партнера по слиянию RET или поражения центральной нервной системы, при этом у части пациентов была достигнута полная ремиссия.
Определение биомаркеров RET является единственным методом определения соответствия лечению Гаврето у пациентов с метастатическим НМРЛ. Слияния RET могут быть выявлены с помощью доступных методов определения биомаркеров, включая секвенирование опухолевой ткани нового поколения или жидкостную биопсию. В исследовании ARROW для выявления повторных слияний использовались секвенирование нового поколения, FISH или другие методы.
Основываясь на данных о реакции опухоли, полученных в ходе исследования ARROW фазы I/II, Gavreto получил ускоренное одобрение FDA. Дальнейшее одобрение этого препарата будет зависеть от подтверждения и описания клинической пользы в подтверждающих клинических испытаниях. В этом исследовании пациенты с НМРЛ, инфицированными RET, получали Гаврето в дозе 400 мг один раз в день. Данные показали, что:
(1) У 87 пациентов, ранее получавших химиотерапию на основе платины, частота объективного ответа (ORR) составила 57% (95% ДИ: 46-68%), частота полного ответа (CR) - 5,7%, а медиана продолжительности ответа (DOR) еще не была достигнута (95% ДИ: 15,2 месяца, не поддается оценке).
(2) У 27 пациентов, не получавших лечения и не получавших химиотерапию на основе платины, ОР составил 70% (95% ДИ: 50-86%), ОР составил 11%, а медиана ОР составила 9,0 месяцев (95% ДИ: 6,3 месяца, не поддается оценке).
На этикетке препарата Гаврето содержатся предупреждения и предостережения в отношении интерстициальных заболеваний легких/пневмонии, артериальной гипертензии, гепатотоксичности, кровотечений, риска нарушения заживления ран и токсичности для эмбриона и плода.
Выше приведена последняя информация, касающаяся одобрения FDA Гаврето (пралсетиниба), нового препарата для лечения немелкоклеточного рака легких, для перорального применения один раз в день. Для получения дополнительной информации о Гаврето (пралсетинибе), пожалуйста, свяжитесь напрямую со службой поддержки наших фармацевтов.
