17 июля 2021 года компания Kadmon Holdings объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило применение препарата Резурок (белумосудил) в дозе 200 мг один раз в день (QD) для лечения детей (старше 12 лет) и взрослых пациентов с хронической реакцией "трансплантат против хозяина" (cGVHD), которые по крайней мере, две предыдущие системные терапии оказались безуспешными. ВГПЧ является распространенным и смертельным осложнением после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. При cGVHD пересаженные иммунные клетки (трансплантаты) атакуют клетки пациента (хозяина), что приводит к воспалению и фиброзу во многих тканях, включая кожу, рот, глаза, суставы, печень, легкие, пищевод и желудочно-кишечный тракт.
Примечательно, что Rezurock является первым и единственным низкомолекулярным ингибитором ROCK2, одобренным FDA. Сигнальный путь, опосредованный ROCK2, играет решающую роль в регуляции воспалительных и фиброзных реакций. Ранее Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило белумосудилу статус прорывного лекарственного средства и орфанного препарата для лечения пациентов с ХГВПД. Применение нового лекарственного средства также получило статус приоритетного и было рассмотрено в рамках пилотной программы FDA по онкологии в режиме реального времени (RTOR) и Orbis.
Одобрение FDA было основано на результатах рандомизированного открытого многоцентрового клинического исследования ROCKstar pivotal. В общей сложности 65 пациентов получали препарат Резурок, и результаты исследования показали, что при применении препарата Резурок общая частота ответа составила 75%, а частота полного ответа - 6%. Среднее время до появления первого ответа составило 1,8 месяца. 62% пациентов, у которых был достигнут ответ, не нуждались в новой системной терапии в течение как минимум 12 месяцев после достижения ответа. Средняя продолжительность ответа (определяемая как время от первого ответа до прогрессирования заболевания, смерти или необходимости в новой системной терапии) составила 1 месяц.9 месяцев.
