1 ноября 2022 г. - Мемориальный онкологический центр Слоана Кеттеринга (MSK) объявил сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат-ингибитор MEK кобиметиниб (Cotellic®) для лечения взрослых пациентов с семейством заболеваний крови, известных как гистиоцитарные новообразования (HN). К таким заболеваниям относятся болезнь Эрдгейма-Честера, болезнь Розаи-Дорфмана и гистиоцитоз клеток Лангерганса. Кобиметиниб - пероральный ингибитор MEK1 и MEK2, в настоящее время одобренный для лечения меланомы.
Основания для одобрения FDA
Одобрение было получено на основании данных, собранных компанией MSK в сотрудничестве с Genentech, входящей в группу Roche, в ходе исследования 2-й фазы в рамках одного учреждения по применению кобиметиниба с одним препаратом для взрослых с гистиоцитарными нарушениями. Что является редкостью в мире исследований рака, клиническое испытание, которое привело к одобрению, проводилось исключительно в MSK.
Соответствующие предварительные исследования и утверждения
Эта работа основана на утверждении вемурафениба (Зелбораф®) в 2017 году для лечения болезни Эрдгейма-Честера, разновидности гистиоцитоза. Вемурафениб нацелен на мутацию BRAF V600E, обнаруживаемую более чем в половине случаев гистиоцитоза, и стал первой таргетной терапией, одобренной на основе basket trial - нового клинического исследования, не зависящего от опухолей, впервые проведенного в MSK.
Комментарий главного исследователя
“Одобрение кобиметиниба является результатом коллективной напряженной работы многих исследователей из MSK, которая длилась несколько лет. В результате исследований и испытаний, проведенных в MSK, были достигнуты огромные успехи в области лечения редких видов рака, и это одобрение является прекрасным примером результатов, которые меняют практику”, - сказал Эли Л. Даймонд, доктор медицинских наук, нейроонколог и невролог из MSK и главный исследователь исследования. “Потребность в пациентах с гистиоцитозом всегда была неудовлетворенной, и мы очень рады, что после получения этого разрешения у этих пациентов теперь будет доступ к эффективному варианту лечения”.
Обзор гистиоцитарных новообразований
Гистиоцитоз - это семейство заболеваний крови, которые поражают как детей, так и взрослых. По оценкам, этими редкими заболеваниями ежегодно страдают примерно 1-2 из 200 000 человек. Заболевание может поражать любую часть тела, но чаще всего поражает головной мозг. До настоящего времени доступные варианты лечения большинства взрослых с ГН были ограничены и связаны с плохой переносимостью в долгосрочной перспективе. Врачи MSK оказывают помощь большему количеству взрослых с гистиоцитозом, чем в любой другой больнице Соединенных Штатов.
Назначение прорывной терапии
В октябре 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов объявило о назначении кобиметиниба в качестве прорывной терапии для ингибирования MEK при HN на основе исследования, опубликованного в Nature в марте 2019 года группой исследователей из MSK во главе с доктором Даймондом; Омар Абдель-Вахаб, доктор медицинских наук, гематолог-онколог и директор Центра гематологических злокачественных новообразований в MSK; и Дэвид Хайман, доктор медицинских наук, бывший руководитель службы ранней разработки лекарств в MSK. Команда использовала тест на генетическое секвенирование MSK-IMPACT®, разработанный отделением патологии MSK, для определения мутаций у пациентов.
Комментарий эксперта о расширении лечения
“До сих пор не существовало стандартной терапии для 50% пациентов с гистиоцитозом без мутации BRAF V600E”, - сказал доктор Абдель-Вахаб. “Исследование, впервые проведенное в MSK, позволило разработать жизнеспособный вариант лечения для взрослых пациентов с этой мутацией. Забегая вперед, отметим, что мы работаем над усовершенствованием методов лечения детей с гистиоцитозом, как это было сделано у взрослых”.
