О хронической реакции "Трансплантат против хозяина" (cGVHD)
Хроническая реакция "трансплантат против хозяина" - это опасное для жизни осложнение, которое может возникнуть после трансплантации стволовых клеток или костного мозга, когда недавно пересаженные донорские клетки атакуют организм реципиента трансплантата.[1] Симптомы могут включать кожную сыпь, язвочки во рту, сухость глаз, воспаление печени, образование рубцовой ткани на коже и суставах и повреждение легких.[1] Среди детей, перенесших аллогенную трансплантацию, у 52-65% разовьется ЦПВПГ.[2]
Мнение эксперта: д-р Пол А. Карпентер
“Представьте, что вам делают пересадку, а затем говорят, что у вас хроническое заболевание средней или тяжелой степени, которое иногда может быть опасным для жизни”, - говорит доктор Пол А. Карпентер, лечащий врач детской больницы Сиэтла и главный исследователь исследования.† “Если эти дети в возрасте от одного года до 12 лет не реагировали на лечение стероидами, то до сих пор у нас не было тщательно изученных вариантов лечения. Исследование iMAGINE показало обнадеживающие результаты по безопасности и устойчивой реакции у детей, а новая форма суспензии для приема внутрь Imbruvica помогает решить проблемы, которые могут возникнуть у детей при проглатывании капсул или таблеток”.
Обзор из инфонета BMT
“У родителей разрывается сердце, когда они наблюдают, как их ребенок борется с изнурительными последствиями хронической сердечной недостаточности, особенно учитывая, что существует так мало вариантов лечения”, - сказала Сьюзан Стюарт, исполнительный директор BMT InfoNet, некоммерческой организации, занимающейся предоставлением пациентам и их близким эмоциональной поддержки и высококачественных, простых в использовании методов лечения.-для понимания информации о трансплантации стволовых клеток крови. - Одобрение FDA препарата Imbruvica дает еще одно оружие в их арсенале и может по-настоящему изменить ситуацию к лучшему для тех, кто сталкивается с этим сложным заболеванием”.
Основа для клинических испытаний нового показания
Новое показание основано на результатах исследования iMAGINE фазы 1/2, которое показало, что общая частота ответа (ORR) на 25-й неделе составила 60% (доверительный интервал [ДИ] 95%; 44-74) у пациентов в возрасте от 13 лет (диапазон от одного до 19 лет) (n=47) с рецидивирующая/рефрактерная (R/R) ХГПНП средней и тяжелой степени тяжести. Безопасность препарата Имбрувика® соответствовала установленному профилю, при этом наблюдаемые побочные эффекты у детей соответствовали тем, которые наблюдались у взрослых пациентов с ХГБПН средней и тяжелой степени. В 2017 году препарат Имбрувика® был одобрен для лечения взрослых с хронической сердечной недостаточностью после неэффективности одной или нескольких линий системной терапии. Благодаря своему уникальному киназному профилю (например, ингибированию как BTK, так и индуцируемой интерлейкином-2 Т-клеточной киназы [ITK]), препарат Имбрувика® потенциально может принести клиническую пользу при ЦГВ-РБП[3].
Компания Janssen заботится о педиатрических пациентах
Janssen стремится разрабатывать жизненно важные методы лечения, для которых Janssen стремится разрабатывать жизненно важные методы лечения“, - сказал Крейг Тендлер, доктор медицинских наук, руководитель глобального отдела поздних разработок, диагностики и медицинских вопросов, гематологии и онкологии Janssen Research. ”Педиатрическое сообщество с хронической сердечной недостаточностью является ярким примером недостаточно обслуживаемой популяции пациентов с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями, - сказал Крейг Тендлер, доктор медицинских наук, руководитель отдела поздних разработок, диагностики и медицинских вопросов, гематологии и онкологии Janssen Research &Компания amp; Development, LLC. “cGVHD имеет опасные для жизни последствия для детей, и мы глубоко гордимся возможностью оказать влияние на этих маленьких пациентов в Имбрувике и их семьи”.
