2 августа 2017 г. - Сегодня Управление по контролю за продуктами и лекарствами США расширило разрешение на применение препарата Имбрувика (ибрутиниб) для лечения взрослых пациентов с хронической реакцией "трансплантат против хозяина" (cGVHD) после безуспешных попыток одного или нескольких методов лечения. Это знаменательное одобрение делает препарат Imbruvica первым препаратом, одобренным FDA, специально предназначенным для лечения хронической сердечной недостаточности, что позволяет удовлетворить острую медицинскую потребность пациентов с этим опасным для жизни состоянием.
О хронической реакции "Трансплантат против хозяина" (cGVHD)
ВГПЧ - это опасное для жизни осложнение, которое может возникнуть после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) — трансплантации стволовых клеток из крови или костного мозга, используемой для лечения некоторых видов рака крови или костного мозга. Это состояние возникает, когда трансплантированные стволовые клетки атакуют здоровые клетки в тканях пациента, при этом симптомы могут поражать кожу, глаза, рот, кишечник, печень и легкие. Подсчитано, что у 30-70 процентов всех пациентов, перенесших ТГСК, развивается ЦГВ-ПГД.
Мнение FDA об одобрении
Ричард Паздур, доктор медицинских наук, директор передового онкологического центра FDA и исполняющий обязанности директора отдела гематологии и онкологических препаратов в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA, подчеркнул важность одобрения: “Пациенты с хронической сердечной недостаточностью, которые не реагируют на другие формы терапии, как правило, кортикостероиды подавлять их иммунную систему — теперь у них есть метод лечения, специально рекомендованный для лечения их состояния. Это одобрение подчеркивает, что известное средство для лечения рака находит новое применение в лечении серьезного и опасного для жизни состояния, которое может возникнуть у пациентов с раком крови, которым проводится трансплантация стволовых клеток”.
Клиническое исследование: данные по эффективности и безопасности
Одобрение препарата Имбрувика для лечения ХГБП основано на данных исследования, в котором приняли участие 42 пациента с ХГБП, симптомы которого сохранялись, несмотря на стандартное лечение кортикостероидами. У большинства пациентов, участвовавших в исследовании, наблюдались такие симптомы, как язвы во рту и кожная сыпь, и более чем у половины из них была ХГПН, поражающая два или более органа. Результаты показали, что у 67 процентов пациентов наблюдалось улучшение симптомов хронической сердечной недостаточности, а у 48 процентов из этих пациентов улучшение симптомов продолжалось в течение пяти месяцев или дольше.
Побочные эффекты препарата Имбрувика при хронической сердечной недостаточности
Общие побочные эффекты Имбрувики у пациентов с ХГВ-ДПН включают усталость, синяки, диарею, тромбоцитопению (низкое содержание тромбоцитов в крови), мышечные спазмы, отеки, стоматит (язвы во рту), тошноту, кровоизлияния (сильное кровотечение), анемию (низкое содержание эритроцитов в крови) и пневмонию (легочную инфекцию).
Серьезные побочные эффекты Имбрувики включают сильное кровотечение (кровоизлияние), инфекции, цитопению (низкое содержание клеток крови), фибрилляцию предсердий (нерегулярное сердцебиение), гипертонию (высокое кровяное давление), вторичные первичные злокачественные новообразования (новые виды рака) и синдром лизиса опухоли (метаболические нарушения). Важно отметить, что беременным или кормящим грудью женщинам не следует принимать Имбрувику, так как это может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному ребенку.
Предыдущие сертификаты Imbruvica и указания FDA
Имбрувика, ингибитор киназы, ранее была одобрена для применения по определенным показаниям при лечении хронического лимфолейкоза, макроглобулинемии Вальденстрема и лимфом маргинальной зоны, а также в рамках ускоренного одобрения для лечения лимфомы из клеток мантии.
В связи с этим показанием к cGVHD Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило приоритетное рассмотрение заявки и присвоение статуса прорывной терапии. Препарат Имбрувика также получил статус орфанного препарата, что стимулирует разработку лекарств для лечения редких заболеваний. FDA предоставлено утверждении Imbruvica ООО Pharmacyclics.
