Объявление об утверждении
25 мая 2020 г. — Компания Bristol-Myers Squibb (BMS) недавно объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Помалист (pomalidomide), иммуномодулирующее средство с противоопухолевой активностью, для лечения пациентов с саркомой Капоши (KS). В частности, официальное утверждение распространяется на:
1.Пациенты с саркомой Капоши, связанной со СПИДом, у которых заболевание стало устойчивым к высокоактивной антиретровирусной терапии (ВААРТ).
2.ВИЧ-отрицательные пациенты с саркомой Капоши.
Основание для утверждения: Исследование 12-C-0047
Дизайн исследования
Утверждение было основано на данных открытого одноэтапного исследования фазы I/II 12-C-0047. В этом исследовании оценивались безопасность, фармакокинетика и эффективность Pomalyst у ВИЧ-положительных и ВИЧ-отрицательных пациентов с саркомой Капоши, у большинства из которых заболевание прогрессировало.
Проведение судебного разбирательства
Исследование проводилось командой под руководством доктора Роберта Яркоана в рамках Соглашения о совместных исследованиях и разработках (CRADA). В общей сложности 28 пациентов (18 ВИЧ-инфицированных, 10 ВИЧ-отрицательных) получали Помалист в дозе 5 мг перорально один раз в день в течение 21 цикла (по 28 дней на цикл) до прогрессирования заболевания или появления неприемлемой токсичности. Из исследования были исключены пациенты с симптомами легочной или висцеральной саркомы Капоши, венозной или артериальной тромбоэмболией в анамнезе или протромботическими заболеваниями. Все пациенты получали аспирин в дозе 81 мг ежедневно для профилактики тромбоза на протяжении всего лечения. Среднее время до появления первого ответа от начала лечения составило 1,8 месяца (диапазон: 0,9–7,6 месяца).
Основная конечная точка
Первичной конечной точкой исследования была общая частота ответа (ORR), включая полный ответ (CR), полный клинический ответ (cCR) и частичный ответ (PR), которые оценивались исследователями в соответствии с критериями ответа на саркому Капоши, установленными Онкологическим комитетом Группы клинических исследований по СПИДу (ACTG).
Результаты эффективности
Данные показали, что у всех пациентов ОР составил 71% (20/28; 95% ДИ: 51, 87). Из них 24% (4/28) пациентов достигли CR, а 57% (16/28) - PR. Средняя продолжительность ответа (DOR) у всех пациентов составила 12,1 месяца (95% ДИ: 7,6- 16,8). Кроме того, у 50% пациентов, получавших препарат Pomalyst, ответ сохранялся в течение 12 месяцев.
Характеристика безопасности
Наиболее частыми побочными реакциями (≥30%), включая лабораторные нарушения, были нейтропения или снижение абсолютного количества лейкоцитов в крови, повышение уровня креатинина или глюкозы, сыпь, запор, утомляемость, снижение уровня гемоглобина, тромбоцитов, фосфатов, альбумина или кальция, повышение уровня АЛТ, тошнота и диарея. Одиннадцать процентов (3/28) пациентов прекратили лечение навсегда из-за побочных реакций. Новых признаков безопасности выявлено не было. Профиль безопасности Pomalyst при саркоме Капоши соответствовал его известному профилю безопасности при одобренных показаниях.
дополнительная информация
Обзор саркомы Капоши
Саркома Капоши (КС) - это редкий вид рака, который обычно проявляется в виде поражений кожи, но также может развиваться в нескольких других частях тела, включая легкие, лимфатические узлы и пищеварительную систему. Он вызывается вирусом герпеса, ассоциированным с саркомой Капоши (KSHV), также известным как вирус герпеса человека 8 (HHV-8), и чаще всего наблюдается у людей с ослабленным иммунитетом и ВИЧ-инфекцией.
Клиническое значение Pomalyst
Помалист (помалидомид) - это единственное пероральное и первое за последние 20 лет новое терапевтическое средство, одобренное для лечения саркомы Капоши. Важно отметить, что пациенты с саркомой Капоши, связанной со СПИДом, должны продолжать ВААРТ для лечения ВИЧ-инфекции в соответствии с рекомендациями своего лечащего врача.
