РТПХ - распространенное и потенциально опасное для жизни осложнение, возникающее примерно в половине случаев трансплантации аллогенных стволовых клеток.
5 мая 2022 года компания Novartis объявила, что Европейская комиссия (ЕК) одобрила препарат Джакави (руксолитиниб) для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с острой или хронической РТПХ, у которых наблюдался неадекватный ответ на кортикостероиды или другие системные методы лечения.
Примечательно, что Jakavi является первым в Европе ингибитором JAK1/2 для лечения резистентной к стероидам реакции "трансплантат против хозяина" (РТПХ).
Одобрение основано на результатах исследований III фазы REACH2 и REACH3, в ходе которых Jakavi продемонстрировал более высокую общую частоту ответа (ORR) по сравнению с наилучшей доступной терапией (BAT). На 28-й день REACH2 показал ORR 62% для Jakavi по сравнению с 39% для BAT; а REACH3 продемонстрировал значительное улучшение ORR на 24-й неделе у пациентов с хронической РТПХ, резистентных к стероидам/зависимых от них (50% против 26%), с более высоким оптимальным ORR по сравнению с BAT (76% против 60%).
“Сегодня 30-60% пациентов с РТПХ не реагируют на стероидную терапию первой линии, что подчеркивает необходимость новых подходов для достижения долгосрочных целей лечения”, - сказал доктор Роберт Цайзер из отделения гематологии, онкологии и трансплантации стволовых клеток Университетской больницы Фрайбурга, Германия. “Одобрение Jakavi предоставляет медицинским работникам и пациентам со стероидозависимой РТПХ или резистентной к стероидам РТПХ новый подход к лечению этого изнурительного и опасного для жизни заболевания”.
На сегодняшний день отсутствуют установленные стандарты оказания медицинской помощи пациентам обоих типов, которые плохо реагируют на стероидную терапию первой линии. В настоящее время не существует других одобренных методов лечения РТПХ после отмены стероидов.
