Недавно Комитет Европейского агентства по лекарственным средствам по медицинским изделиям для использования человеком рекомендовал одобрить раксолитиниб (Jakafi) для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с острой или хронической реакцией "трансплантат против хозяина" (РТПХ), у которых наблюдался неадекватный ответ на кортикостероиды или другие системные препараты. методы лечения.
На основании результатов исследований 3-й фазы REACH2 (NCT02913261) и REACH3 (NCT03112603), в которых препарат продемонстрировал превосходство над наилучшей доступной терапией (BAT) у пациентов с острой РТПХ, резистентных к стероидам, и зависимых от них, соответственно.
В частности, было обнаружено, что у пациентов с острой РТПХ, резистентной к стероидам или зависимой от них, общая частота ответа на раксолитиниб на 28-й день составила 62,3% по сравнению с 39,4% при применении BAT. Через 24 недели раксолитиниб также продемонстрировал более высокий показатель ОР по сравнению с ВАТ у пациентов с резистентной к стероидам или зависимой хронической РТПХ, частота которого составила 49,7% и 25,6% соответственно.
Европейская комиссия рекомендует раксолитиниб (Jakafi) для лечения острой или хронической реакции "трансплантат против хозяина".
“При многих заболеваниях крови аллогенная трансплантация является единственным потенциально эффективным методом лечения, однако у половины пациентов, которым она проводится, развивается острая или хроническая РТПХ”, - сказал доктор Роберт Цайзер из отделения гематологии, онкологии и трансплантации стволовых клеток Университетской больницы Фрайбурга в пресс-релизе. “Отрадно, что вскоре мы сможем предложить новый стандарт медицинской помощи пациентам с другими изнурительными состояниями, которые неадекватно реагируют на кортикостероиды первой линии или другие системные методы лечения”.
Руксолитиниб является активным фармацевтическим ингредиентом перорального препарата Incyte Jakafi, который был одобрен в Соединенных Штатах для трех показаний: (1) для лечения взрослых пациентов с истинной полицитемией (ПВ), у которых наблюдается неадекватная или непереносимая реакция на тиогликозурию; (2) для лечения взрослых пациентов с миелофиброз (МФ) среднего и высокого риска, включая первичный МФ, МФ после ФВ и МФ после эссенциальной тромбоцитемии; и (3) для лечения пациентов с резистентной к стероидам острой реакцией "трансплантат против хозяина" (РТПХ). Третье показание было одобрено FDA в мае 2019 года, что делает его первым препаратом, одобренным по этому показанию.
