По данным Eli Lilly, 27 сентября Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) объявило, что оно официально одобрило ингибитор RET Ретевмо (селперкатиниб) для лечения взрослых и педиатрических пациентов в возрасте от 2 лет и старше с RET-мутантной прогрессирующей или метастатической медуллярной карциномой щитовидной железы (MTC), требующей системного лечения. терапия.
Ранее, в мае 2020 года, FDA в ускоренном порядке одобрило Ретевмо (селперкатиниб) для лечения взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше с прогрессирующей или метастатической RET-позитивной медуллярной карциномой щитовидной железы, требующей системной терапии. Впоследствии, в мае 2024 года, препарат получил еще одно ускоренное одобрение для лечения педиатрических пациентов в возрасте от 2 лет и старше с RET-мутантной прогрессирующей или метастатической медуллярной карциномой щитовидной железы, требующей системной терапии, пациентов со слияниями генов RET, требующими системной терапии и резистентными к радиоактивному йоду при прогрессирующей или метастатической карциноме щитовидной железы, а также специфических пациентов с местнораспространенной карциномой щитовидной железы. распространенные или метастатические солидные опухоли и слияния генов RET.
В июне 2024 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило Ретевмо (селперкатиниб) для лечения взрослых пациентов и детей в возрасте от 2 лет и старше с распространенным или метастатическим раком щитовидной железы, которые нуждаются в системной терапии и устойчивы к радиоактивному йоду (RAI).
Одобрение было получено на основании результатов рандомизированного многоцентрового открытого исследования LIBRETTO-531 (NCT04211337), в ходе которого оценивалась эффективность у взрослых и подростков с прогрессирующей или метастатической RET-мутантной медуллярной карциномой щитовидной железы. Пациенты были рандомизированы (2:1) для получения Ретевмо (160 мг два раза в день) или выбранной врачом схемы лечения (т.е. контрольной группы): кабозантиниб (140 мг один раз в день) или вандетаниб (300 мг один раз в день). При рандомизации в контрольную группу пациенты были сгруппированы в соответствии с их мутацией RET (M918T по сравнению с другими) и ожидаемым лечением.
Основным критерием эффективности была выживаемость без прогрессирования заболевания (PFS), определенная независимой экспертной комиссией в соответствии с RECIST версии 1.1.
Медиана выживаемости без прогрессирования не была достигнута в группе Ретевмо (95% ДИ: не поддается оценке), в то время как медиана выживаемости без прогрессирования составила 16,8 месяцев в группе кабозантиниба/вандетаниба (95% ДИ: 12,2, 25,1), при соотношении рисков 0,280 (95% ДИ: 0,165- 0,475; р<0,0001).>
Предварительный анализ относительного влияния побочных эффектов, о которых сообщали пациенты, подтвердил клиническую пользу Ретевмо; пациенты в группе Ретевмо испытывали меньше серьезных побочных эффектов по сравнению с теми, кто получал кабозантиниб или вандетаниб.
Что касается безопасности, то наиболее частыми побочными реакциями (≥25%) были гипертония, отеки, сухость во рту, повышенная утомляемость и диарея. Наиболее распространенными лабораторными отклонениями 3-й или 4-й степени (≥5%) являются лимфопения, повышение уровня аланинаминотрансферазы (АЛТ), нейтропения, повышение уровня щелочной фосфатазы (ЩФ), повышение уровня креатинина в сыворотке крови, снижение уровня кальция и повышение уровня аспартатаминотрансферазы (АСТ).
