Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США недавно одобрило селективный ингибитор RET-киназы Eli Lilly Retevmo (селперкатиниб) для лечения взрослых и детей в возрасте от 2 лет и старше с распространенным или метастатическим раком щитовидной железы, который требует системной терапии и при необходимости устойчив к радиоактивному йоду (RAI)..
Переход от ускоренного утверждения к обычному основан на данных, полученных в ходе испытания LIBRETTO-001 на этапе 1/2(ClinicalTrials.gov идентификатор: NCT03157128), в который вошли 65 пациентов с RET-позитивным раком щитовидной железы, резистентным к RAI (если RAI является подходящим вариантом лечения), которые либо не получали системную терапию, либо получали предшествующее лечение. Участники исследования получали селперкатиниб до появления неприемлемой токсичности или прогрессирования заболевания.
У 24 пациентов, которые не получали системную терапию, общая частота ответа (ORR) составила 96% (95% ДИ, 79-100); медиана продолжительности ответа (DOR) не поддавалась оценке (NE) (95% ДИ, 42,8, NE). У 41 пациента, ранее получавшего лечение, показатель ОР составил 85% (95% ДИ 71-94); медиана ОР составила 26,7 месяцев (95% ДИ 12,1, не более).
Данные, полученные в ходе открытого испытания 1/2 фазы LIBRETTO-121 (ClinicalTrials.gov идентификатор: NCT03899792), также подтверждают это утверждение. У 10 детей и подростков с раком щитовидной железы, выявленным при слиянии RET, показатель ОР составил 60% (95% ДИ, 26-88); у 83% респондентов ответ продолжался не менее 12 месяцев.
Что касается безопасности, то наиболее частыми побочными реакциями (≥25%) были отеки, диарея, повышенная утомляемость, сухость во рту, гипертония, боли в животе, запор, сыпь, тошнота и головная боль. Наиболее частыми лабораторными отклонениями 3-й или 4-й степени (≥5%) были лимфопения, повышение уровня аланинаминотрансферазы (АЛТ), аспартатаминотрансферазы (АСТ), снижение содержания натрия и кальция.
В настоящее время Ретевмо выпускается в капсулах по 40 и 80 мг. Также были одобрены новые таблетки в дозировках 40, 80, 120 и 160 мг.
