Хроническая реакция "трансплантат против хозяина" (cGVHD) - это осложнение, которое может возникнуть после аллогенной трансплантации стволовых клеток. Пересаженные иммунные клетки (трансплантат) атакуют клетки пациента (хозяина), что приводит к воспалению и фиброзу в различных тканях, включая кожу, рот, глаза, суставы, печень, легкие, пищевод и желудочно-кишечный тракт. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило препарат РЕЗУРОК (белумосудил) для лечения этого заболевания, и вскоре после этого он был быстро включен в рекомендации NCCN, подтвердив потенциальное клиническое воздействие препарата РЕЗУРОК в этой трудноизлечимой области.
REZUROCK - это первый и единственный одобренный терапевтический препарат, нацеленный на Rho-ассоциированную спиральную киназу 2 (ROCK2), сигнальный путь, который регулирует воспалительные реакции и фиброзные процессы. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило препарату "РЕЗУРОК" статус прорывной терапии, а также рассмотрело его применение в качестве нового лекарственного средства (NDA) в рамках пилотной программы обзора онкологии в реальном времени (RTOR).
16 июля 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата РЕЗУРОК (белумосудил) в дозе 200 мг один раз в день (QD) для лечения взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше с хронической реакцией "трансплантат против хозяина" (cGVHD), у которых не было по крайней мере двух предыдущих системных терапий режимы питания.
Одобрение FDA препарата REZUROCK основано на результатах безопасности и эффективности ROCKstar (KD025-213), рандомизированного открытого многоцентрового клинического исследования для лечения пациентов с ХГБПН, которые ранее проходили от 2 до 5 циклов системной терапии.
Основываясь на исследовании ROCKstar, руководство NCCN рекомендует, что "белумосудил является многообещающим средством для лечения ХГВ-БПН, резистентного к стероидам, хорошо переносимым и способным вызывать клинически значимые реакции".;
4 августа компания Kadmon Holdings объявила, что Национальная комплексная онкологическая сеть (NCCN) добавила таблетки РЕЗУРОК (белумосудил) в раздел "Оценка состояния реципиента перед трансплантацией и лечение реакции "трансплантат против хозяина" в своих рекомендациях по клинической практике в онкологии NCCN (NCCN Guidelines).
В рекомендациях NCCN REZUROCK™ (категория 2A) теперь указан в качестве рекомендуемого системного средства для лечения хронической РТПХ, резистентной к стероидам.
В настоящее время белумосудил также разрабатывается для лечения системного склероза, и FDA присвоило ему статус орфанного лекарственного средства для лечения системного склероза.
