Объявление об одобрении FDA
НЬЮ-ЙОРК - (BUSINESS WIRE) 14 января 2021 г. - Компания Pfizer Inc. (NYSE:PFE) объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило дополнительную заявку на новое лекарственное средство (sNDA) для Ксалкори® (кризотиниб) для лечения детей в возрасте от 1 года и старше, а также молодых пациентов. взрослые с рецидивирующей или рефрактерной системной анапластической крупноклеточной лимфомой (ALCL), которая активна на киназу анапластической лимфомы (ALK).
Примечание: Безопасность и эффективность Ксалкори у пожилых людей с рецидивирующим или рефрактерным системным ALK-положительным ALCL не были установлены.
Клиническая картина острого хронического рака молочной железы
АЛКЛ - редкая форма неходжкинской лимфомы (НХЛ), на долю которой приходится примерно 30% случаев НХЛ у молодых людей.
Примерно 90% случаев ALCL у молодых людей являются ALK-положительными.
Хотя большинство пациентов с ALK-положительным ALCL хорошо реагируют на химиотерапию и достигают длительной ремиссии, у некоторых пациентов может возникнуть рецидив или потребуются альтернативные подходы к лечению.
Заключения экспертов
Крис Бошофф, доктор медицины, Ph .D.
Директор по развитию, онкология, Pfizer Global Product Development, заявил: “Мы гордимся тем, что впервые разработали терапию, основанную на биомаркерах, для детей и молодых взрослых с ALCL. Xalkori предлагает принципиально новый вариант лечения для молодых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ALK-положительным ALCL. Халкори преобразил метод лечения ALK-позитивного немелкоклеточного рака легких, став первой терапией этого заболевания, основанной на биомаркерах, и это одобрение является важной вехой на нашем пути дальнейшего развития науки в борьбе с онкологическими заболеваниями, потребность в которых остается значительной”.
Яэль Моссе, доктор медицины
Доцент кафедры педиатрии Пенсильванского университета / Детской больницы Филадельфии и главный исследователь основного исследования, заявил: “Учитывая повышенное внимание, уделяемое разработке целевых препаратов, и важность ALK для педиатрических пациентов с ALCL, одобрение Xalkori является значительной победой в нашей продолжающейся борьбе против этих видов рака, что обеспечивает амбулаторное пероральное лечение с реальной возможностью получения надежных и устойчивых ответных мер. Соединения ALK играют важную роль в патологии ALCL, и очень интересно, что Xalkori может использовать эту зависимость для обеспечения возможности лечения молодых людей, сталкивающихся с прогрессированием заболевания ALCL”.
Основание для утверждения: Исследование ADVL0912 (NCT00939770)
Дизайн исследования
Многоцентровое, одиночное, открытое исследование с участием 121 пациента в возрасте от 1 года до 21 года, включая 26 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным системным ALK-положительным ALCL, которые получали по крайней мере одно системное лечение.
Основные результаты эффективности
Частота объективного ответа (ORR): 88% у пациентов с рецидивирующим или рефрактерным системным ALK-положительным ALCL.
Продолжительность ответа: Среди 23 пациентов, у которых был достигнут ответ, у 39% он сохранялся в течение как минимум 6 месяцев, а у 22% - в течение как минимум 12 месяцев.
Профиль безопасности
Профиль безопасности Ксалкори при ALK-позитивном НМРЛ у детей и молодых взрослых в целом соответствует таковому у пациентов с ALK-позитивным и ROS1-позитивным метастатическим НМРЛ.
Общие побочные реакции (≥35%, за исключением лабораторных отклонений)
Диарея, рвота, тошнота, нарушение зрения, головная боль, боли в опорно-двигательном аппарате, стоматит, повышенная утомляемость, снижение аппетита, повышение температуры тела, боль в животе, кашель и зуд.
Часто встречающиеся лабораторные отклонения 3 или 4 степени (≥15%)
Нейтропения, лимфопения и тромбоцитопения.
Лабораторные нарушения 4-й степени (≥15%)
Нейтропения (62%), лимфопения (35%) и тромбоцитопения (19%).
Нарушения зрения
Нарушения зрения наблюдались у 46% из 121 пациента, получавших препарат Халкори, в том числе у 65% из 26 пациентов с диагнозом ALCL.
