Энасидениб - это пероральная таргетная терапия, применяемая при остром миелоидном лейкозе (ОМЛ), которая оказывает свое действие путем блокирования изоцитратдегидрогеназы-2 (IDH2).
Механизм действия Энасидениба
Блокируя изоцитратдегидрогеназу-2 (IDH2), Энасидениб способствует созреванию незрелых клеток крови (бластов) в костном мозге пациента в здоровые, функциональные эритроциты, лейкоциты и тромбоциты. Одновременно это помогает уменьшить чрезмерное накопление незрелых клеток крови в костном мозге.
Энасидениб одобрен FDA
В августе 2017 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило энасидениб (продается компанией Celgene) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), у которых имеется мутация IDH2. Примерно от 8% до 19% пациентов с ОМЛ являются носителями мутации IDH2.
Энасидениб - первый препарат в классе ингибиторов IDH2. Он специально нацелен на мутантные варианты IDH2 R140Q, R172S и R172K.
Эффективность Энасидениба при лечении ОМЛ
Эффективность Энасидениба была подтверждена в ходе одиночного клинического исследования. В этом исследовании приняли участие 199 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ, у которых мутационный статус IDH2 был подтвержден с помощью анализа IDH2 в реальном времени.
По истечении как минимум 6 месяцев лечения:
1. 19% пациентов достигли полной ремиссии (определяемой как отсутствие признаков заболевания после лечения и полное восстановление количества клеток крови), при этом средняя продолжительность ремиссии составила 8,2 месяца. 2. Кроме того, у 4% пациентов была достигнута полная ремиссия с частичным восстановлением гематологических показателей, при этом средняя продолжительность ремиссии составила 9,6 месяцев.
Из 157 пациентов, которым на момент регистрации требовалось переливание крови или тромбоцитов по поводу острого миелоидного лейкоза (ОМЛ), 34% больше не нуждались в переливании после лечения энасиденибом.
Побочные эффекты Энасидениба
Общие побочные эффекты энасидениба включают тошноту, рвоту, диарею, повышение уровня билирубина (вещества, содержащегося в желчи) и снижение аппетита.
