Объявление об утверждении
20 ноября 2015 г. - Сегодня Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило применение препарата Нинларо (иксазомиб) в комбинации с двумя другими препаратами для лечения людей с множественной миеломой, которые ранее проходили хотя бы одну терапию.
Общие сведения о множественной миеломе
Множественная миелома - это форма рака крови, которая возникает из плазматических клеток, борющихся с инфекцией (разновидность белых кровяных телец), которые находятся в костном мозге. Эти раковые клетки размножаются, вырабатывают аномальный белок и вытесняют другие здоровые клетки крови из костного мозга. Это заболевание может привести к ослаблению иммунной системы и вызвать другие проблемы с костями или почками. По оценкам Национального института рака, в этом году в Соединенных Штатах будет зарегистрировано 26 850 новых случаев множественной миеломы и 11 240 связанных с этим смертей.
Официальное заявление FDA об одобрении
“По мере того, как мы узнаем больше о биологии, лежащей в основе множественной миеломы, мы с воодушевлением наблюдаем за разработкой новых способов лечения этого заболевания”, - сказал Ричард Паздур, доктор медицины, директор отдела гематологических и онкологических препаратов Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA. “Сегодняшнее одобрение является третьим препаратом от множественной миеломы, одобренным в этом году, и предоставляет пациентам новое пероральное лечение, которое замедляет прогрессирование заболевания, когда другие методы лечения не помогают”.
Примечательно, что FDA одобрило Фаридак (панобиностат) в феврале и Дарзалекс (даратумумаб) ранее в том же месяце, до одобрения Ninlaro.
Подробная информация о механизме действия и режиме приема
Нинларо - это препарат от рака, классифицируемый как ингибитор протеасом. Он блокирует ферменты клеток множественной миеломы, препятствуя их росту и выживанию. Отличительной особенностью препарата Нинларо является то, что он является первым пероральным ингибитором протеасом, одобренным по данному показанию.
Нинларо одобрен для применения в комбинации с двумя другими препаратами, одобренными FDA для лечения множественной миеломы: Ревлимидом (леналидомид), иммуномодулирующим препаратом, и дексаметазоном, кортикостероидом.
Данные по эффективности и безопасности клинических испытаний
Подтверждение эффективности
Безопасность и эффективность препарата Нинларо были продемонстрированы в ходе международного рандомизированного двойного слепого клинического исследования с участием 722 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой (заболевание, которое вернулось после предыдущего лечения или не поддавалось лечению). Участники исследования были рандомизированы и получали либо Нинларо плюс леналидомид и дексаметазон, либо плацебо плюс леналидомид и дексаметазон.
Пациенты, получавшие комбинированную терапию Нинларо, имели значительно более длительную выживаемость без прогрессирования заболевания, медиана которой составила 20,6 месяцев без ухудшения состояния по сравнению с 14,7 месяцами в группе, получавшей комбинацию плацебо.
Наиболее распространенные побочные реакции
Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с приемом Нинларо, являются диарея, запор, низкое количество тромбоцитов в крови (тромбоцитопения), периферическая невропатия (онемение и боль от повреждения нервов, обычно в руках и ногах), тошнота, периферические отеки (жидкость под кожей вызывает отек), рвота и боли в спине.
Компания Ninlaro получила сертификаты FDA
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило как приоритетную проверку, так и отнесение препарата Ninlaro к орфанным препаратам. Приоритетная проверка назначается препаратам, которые, в случае их одобрения, обеспечат значительное повышение безопасности или эффективности при лечении серьезных заболеваний. Присвоение статуса орфанного лекарственного средства предоставляет целевые стимулы, включая налоговые льготы, освобождение от платы за пользование и право на эксклюзивное использование орфанных лекарственных средств, для поддержки и продвижения разработки методов лечения редких заболеваний.
Владельцы регистрационных удостоверений
Ninlaro выпускается компанией Takeda Pharmaceuticals со штаб-квартирой в Осаке, Япония. Соответствующие компании продают дополнительные сопутствующие препараты: Farydak - от Novartis Pharmaceuticals (Ист-Ганновер, Нью-Джерси), Darzalex - от Janssen Biotech (Хоршем, Пенсильвания) и Revlimid - от Celgene Corporation (Саммит, Нью-Джерси).
