Объявление об одобрении FDA
31 июля 2018 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило лусутромбопаг (Mulpleta, Shionogi Inc.) для лечения тромбоцитопении у взрослых с хроническими заболеваниями печени, которым предстоит пройти медицинское или стоматологическое обследование.
Основание для утверждения в ходе клинических испытаний
Одобрение было получено на основании результатов двух рандомизированных двойных слепых плацебо‑контролируемых исследований (L‑PLUS 1 и L‑PLUS 2, NCT02389621), в которых приняли участие в общей сложности 312 пациентов с хроническими заболеваниями печени и тяжелой тромбоцитопенией (количество тромбоцитов < 50 × 10 мкг/л), которым было запланировано инвазивное лечение. процедура.Пациенты были рандомизированы в соотношении 1:1 и получали либо лусутромбопаг в дозе 3 мг, либо плацебо один раз в день в течение 7 дней.
Результаты эффективности
В исследовании L‑PLUS 1: 78% (38/49) пациентов в группе лусутромбопага не нуждались в переливании тромбоцитов перед первичной инвазивной процедурой, по сравнению с 13% (6/48) в группе плацебо (95% ДИ: 49%, 79%; p < 0,0001).
В исследовании L‑PLUS 2: 65% (70/108) пациентов, получавших лусутромбопаг, не нуждались в переливании тромбоцитов перед процедурой или в экстренной терапии кровотечения в течение 7 дней после процедуры по сравнению с 29% (31/107) в группе плацебо (95% ДИ: 25%, 49%; p<0,0001).>
Побочные реакции
Наиболее частой побочной реакцией, о которой сообщалось более чем у 3% пациентов, была головная боль.
Рекомендуемая дозировка
Рекомендуемая дозировка лусутромбопага составляет 3 мг перорально один раз в день, с пищей или без нее, в течение 7 дней.
Нормативные обозначения
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило рассмотрение этой заявки в приоритетном порядке и присвоило ей статус ускоренной. Информация об ускоренных программах Управления доступна в Руководстве для промышленности: Ускоренные программы для лечения серьезных заболеваний — Лекарственные и биологические препараты.
