Клиническая необходимость лечения тромбоцитопении
Тромбоцитопения может быть вызвана многими факторами и является распространенным осложнением хронических заболеваний печени. У пациентов с этим заболеванием значительно повышен риск кровотечений по сравнению со здоровыми людьми, и им часто требуется повторное переливание тромбоцитов для лечения. Тромбоцитопения усложняет плановое лечение, поскольку стандартные процедуры, такие как биопсия печени или хирургическое вмешательство, могут привести к усилению кровотечения. Существует острая медицинская потребность в новых методах лечения для удовлетворения этой неудовлетворенной клинической потребности.
Обзор препарата Мулплета (лусутромбопаг)
Мулплета (лусутромбопаг), новый препарат, разработанный компанией Shionogi, был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для лечения тромбоцитопении у определенной категории взрослых пациентов: пациентов с хроническими заболеваниями печени, которым планируется пройти медицинское или стоматологическое обследование.
Этот агонист рецепторов человеческого тромбопоэтина (ТПО), принимаемый внутрь, связывается с рецепторами ТПО на поверхности мегакариоцитов, стимулируя их пролиферацию, дифференцировку и созревание, тем самым увеличивая выработку тромбоцитов. Мулплета представляет собой новый терапевтический вариант для таких пациентов.
Препарат был первоначально одобрен Министерством здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии в сентябре 2015 года для лечения тромбоцитопении у пациентов с хроническими заболеваниями печени, которым планируется инвазивная процедура.
Клиническая эффективность Мулплеты
Эффективность Мулплеты была установлена в ходе двух рандомизированных двойных слепых плацебо‑контролируемых клинических исследований, в которых приняли участие в общей сложности 312 пациентов с хроническими заболеваниями печени и тромбоцитопенией (количество тромбоцитов < 50 × 10 мкг/л), которым была назначена инвазивная процедура. Подходящие пациенты были рандомизированы в соотношении 1:1 для получения либо 3 мг Мулплеты, либо плацебо.
Основные результаты испытаний
В первом исследовании 78% пациентов в группе Мулплеты не нуждались в переливании тромбоцитов перед процедурой, по сравнению только с 13% в группе плацебо (95% ДИ: 49-79%, р < 0,0001).
Во втором исследовании 65% пациентов в группе Мулплеты избегали переливания тромбоцитов перед процедурой по сравнению с 29% в группе плацебо (95% ДИ: 25-49%, р < 0,0001).
Клиническая ценность Мулплеты
Мулплета не только улучшает состояние пациентов при тромбоцитопении, но и позволяет им проходить стандартные хирургические процедуры без переливания тромбоцитов, обеспечивая своевременное лечение других сопутствующих заболеваний.
