Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило применение пемигатиниба в качестве таргетной терапии для взрослых пациентов с ранее леченной, неоперабельной местнораспространенной или метастатической холангиокарциномой
17 апреля 2020 года, Уилмингтон, Делавэр, BUSINESS WIRE.
Корпорация Incyte объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение пемигатиниба, ингибитора киназы, для лечения взрослых пациентов с ранее леченной, неоперабельной местнораспространенной или метастатической холангиокарциномой, у которых, согласно результатам тестирования, одобренного FDA, обнаружены слияния или другие перестройки рецептора фактора роста фибробластов 2 (FGFR2).. Пемигатиниб является первым и единственным лекарственным средством, одобренным FDA по данному показанию в рамках ускоренного процесса одобрения, основанного на общей частоте ответа (ORR) и продолжительности ответа (DOR). Дальнейшее одобрение может зависеть от подтверждения и описания клинической пользы в подтверждающих исследованиях.
Эрве Хоппенонот (Hervé Hoppenonot), генеральный директор Incyte, заявил: “Наша серия исследований по слиянию или перестройке FGFR2 при холангиокарциноме и разработка пемигатиниба в качестве первого целевого метода лечения прекрасно иллюстрируют, как мы воплощаем научные открытия во что-то, что действительно может оказать положительное влияние на жизнь пациентов. С успешным утверждением пемигатиниба мы даем пациентам новую надежду на лучшие варианты лечения, немедленно добавляя его в линейку новых методов лечения в клинической практике”.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило пемигатиниб на основании предварительных данных многоцентрового открытого клинического исследования FIGHT-202, в ходе которого изучалась эффективность пемигатиниба у взрослых пациентов с холангиокарциномой. Предварительные результаты клинического исследования показали, что общий уровень ответа составил 36%, а средняя продолжительность ответа составила 9,1 месяца у пациентов, которым в качестве монотерапии были проведены слияния или перестройки FGFR2.
Меры предосторожности при приеме пемигатиниба: Проблемы со зрением (например, сухость или воспаление глаз, воспаление роговицы, повышенная слезоточивость и нарушения со стороны сетчатки); повышенный уровень фосфатов в крови; риск повреждения плода или выкидыша у беременных женщин.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило пемигатинибу статус прорывной терапии для лечения ранее получавших лечение пациентов с распространенной/метастатической или неоперабельной транслокационной холангиокарциномой FGFR2. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) также присвоило пемигатинибу статус орфанного лекарственного средства для лечения холангиокарциномы, и его применение в качестве нового лекарственного средства (NDA) рассматривается в рамках процесса приоритетной оценки FDA.
Эксперты онкологического центра Гассана Абу-Альфа Слоуна Кеттеринга заявили: "Хотя холангиокарцинома считается редким злокачественным новообразованием, за последние три десятилетия ее заболеваемость неуклонно росла, и в настоящее время на ее долю приходится более 20% случаев рака поджелудочной железы. Новые методы таргетной терапии обнадеживают пациентов с ограниченными возможностями выбора после химиотерапии первой линии или хирургического вмешательства, хотя частота рецидивов остается высокой.";
Обзор хлорохокарциномы: Холангиокарцинома - это редкий вид рака, который образуется в желчных протоках. В зависимости от своего анатомического происхождения, она делится на два типа: внутрипеченочная холангиокарцинома (iCCA), которая возникает в желчных протоках внутри печени, и внепеченочная холангиокарцинома, которая возникает в желчных протоках вне печени. У пациентов с холангиокарциномой обычно диагностируют на поздней стадии или с неблагоприятным прогнозом. В Северной Америке и Европе заболеваемость холангиокарциномой значительно варьируется в зависимости от региона и составляет примерно от 0,3 до 3,4 случаев на 100 000 человек. Слияния или перестройки FGFR2 наблюдаются почти исключительно при iCCA, что составляет примерно 10-16% случаев. FGFR играют важную роль в пролиферации и выживании опухолевых клеток, миграции и ангиогенезе (неоваскуляризации). Активация, слияние, перегруппировка, транслокация и амплификация генов FGFR тесно связаны с развитием различных видов рака.
"Одобрение пемигатиниба предоставляет пациентам новый захватывающий вариант лечения, вселяя надежду в тех, кто часто сталкивается с трудными диагностическими процедурами и плохим прогнозом", - сказала Стейси Линдси, президент Фонда по борьбе с холангиокарциномой.
Компания Incyte стремится поддерживать пациентов и устранять барьеры, препятствующие доступу к лекарствам. Соответствующие критериям пациенты в США, которым назначен пемигатиниб, могут получать поддержку в рамках программы Incyte CARES (обеспечение доступа, возмещение расходов, обучение и поддержка) - комплексной программы, которая предоставляет соответствующим критериям пациентам непрерывное образование и ресурсы, включая финансовую помощь. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите сайт pemigatinib.com.
Ожидается, что FDA также одобрит FoundationOne® CDx в качестве вспомогательного диагностического средства для лечения пемигатиниба. Благодаря углубленному анализу всего генома, FoundationOne CDx обеспечивает комплексную геномную интерпретацию для дополнительной диагностики всех солидных опухолей. В случае одобрения эта сопутствующая диагностика поможет выявить пациентов со слияниями или перестройками FGFR2, которые могут подойти для лечения пемигатинибом.
