26 августа 2022 года, Уилмингтон, штат Делавэр, BUSINESS WIRE.
Компания Incyte объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пемигатиниб® (пемигатиниб, селективный ингибитор рецептора фактора роста фибробластов (FGFR)) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным миелоидным/лимфоидным раком (MLNS) с перестройками FGFR1. MLN с перестройкой FGFR1 - это чрезвычайно редкий и агрессивный вид рака крови, поражающий менее одного из 100 000 человек в Соединенных Штатах.
У пациентов с FGFR1-перестроенными MLNS могут наблюдаться хронические миелоидные злокачественные новообразования, поражающие костный мозг, или злокачественные новообразования на стадии бластоза, такие как острый В/Т-клеточный лимфобластный лейкоз/лимфома, острый миелоидный лейкоз или острый лейкоз смешанного фенотипа. Поражение костного мозга может сопровождаться, а может и не сопровождаться экстрамедуллярным заболеванием (ЭМП); у некоторых пациентов может наблюдаться только ЭМП. MLNs вызываются хромосомными транслокациями с участием гена FGFR1, при этом различные гены-партнеры приводят к стойкой активации рецепторной тирозинкиназы FGFR1, влияющей на дифференцировку, пролиферацию и выживание клеток. У пациентов часто случаются рецидивы, поскольку существующие методы лечения первой линии не приводят к длительному клиническому и цитогенетическому ответу.
Недавно Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило этот препарат для продажи на основании данных о безопасности и эффективности, полученных в ходе многоцентрового открытого исследования FIGHT-203 второй фазы. Этот препарат будет использован для лечения 28 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной перестройкой MLNs по FGFR1. У пациентов может развиться рецидив после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) или терапии, модифицирующей заболевание, или они могут не иметь права на проведение алло-ТГСК или другой терапии, модифицирующей заболевание.
Объектами исследования были пациенты с MLNs, характеризующимися транслокациями 8p11, подтвержденными традиционным цитогенетическим тестированием, или перестройками FGFR1, подтвержденными изолированными FISH-анализами.
У пациентов в хронической фазе миелоидного бластоза с EMD или без него (N=18) частота полной ремиссии (ОР) составила 78%. Среднее время достижения ОР составило 104 дня (диапазон 44-435 дней). Средняя продолжительность CR не была достигнута (от 1 до 988 дней).
У пациентов в миелобластной фазе с EMD или без него (N=4) у 2 пациентов был достигнут CR (продолжительность: 1+ и 94 дня).
У пациентов только с EMD (N=3) 1 пациент достиг CR.
Частота полной цитогенетической ремиссии составила 79% у всех пациентов (N=28, включая 3 пациента без признаков морфологического заболевания).
Распространенные побочные реакции при применении пемигатиниба (частота ≥20%): гиперфосфатемия (74%), токсичность для ногтей (62%), алопеция (59%), стоматит (53%), диарея (50%), сухость глаз (50%), утомляемость (44%), сыпь (35%), боли в животе (35%), анемия (35%), запоры (32%), сухость во рту (32%), носовые кровотечения (29%), отслоение пигментного эпителия сетчатки (26%), боли в конечностях (26%), снижение аппетита (24%), сухость кожи (24%), расстройство желудка (24%), боль в спине (24%), тошнота (21%), нарушение зрения (21%), периферические отеки (21%), головокружение (21%).
Обзор экспертов по пемигатинибу
“Для пациентов с рецидивирующими или рефрактерными FGFR1-перестроенными MLN, получавших Пемазир в исследовании FIGHT-203, частота полного ответа и цитогенетического ответа у пациентов с хронической фазой, а также частота цитогенетического ответа у пациентов с бластным кризом имеют важное клиническое значение, особенно учитывая отсутствие этих специфических реакций у пациентов с хронической фазой. существующие методы лечения первой линии”, - сказал Срдан Верстовсек, доктор медицинских наук, профессор кафедры лейкемии онкологического отделения онкологического центра Андерсона при Техасском университете и главный исследователь исследования FIGHT-203.
Информация об одобрении пемигатиниба
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в приоритетном порядке рассмотрело заявку на дополнительное новое лекарственное средство (sNDA) для пемигатиниба для лечения взрослых с рецидивирующими или рефрактерными MLN с перестройкой FGFR1. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) назначает приоритетную проверку лекарственным средствам, которые могут обеспечить значительный терапевтический прогресс в отсутствие существующих методов лечения, сокращая период проверки с 10 до 6 месяцев.
