1 августа 2017 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) официально одобрило IDHIFA (энасидениб) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) с мутациями изоцитратдегидрогеназы-2 (IDH2).
FDA впервые одобрило препарат для лечения рецидивирующего или рефрактерного ОМЛ с мутациями IDH2. FDA также одобрило дополнительный диагностический метод, тестирование IDH2 в режиме реального времени, для выявления мутаций IDH2.
Одобрение энасидениба основано на исследовании AG221-C-001 (NCT01915498). Это было открытое, одноэтапное, многоцентровое клиническое исследование энасидениба, в котором приняли участие 199 взрослых с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ, вызванным мутациями гена IDH2. Пациенты получали 100 мг энасидениба перорально ежедневно. Основанием для одобрения послужили показатели полного ответа (CR) и полного ответа на частичное гематологическое восстановление (CRh), продолжительность CR/CRh и переход от трансфузионной зависимости к трансфузионной независимости.
После наблюдения в среднем через 6,6 месяцев у 23% пациентов средняя продолжительность CR или CRh составила 8,2 месяца, у 19% - 8,2 месяца, а у 4% - 9,6 месяцев. Среднее время до появления первого ответа составило 1,9 месяца (диапазон от 0,5 до 7,5 месяцев), а среднее время до достижения оптимального ответа на CR/CRh составило 3,7 месяца (диапазон от 0,6 до 11,2 месяцев). Из 157 пациентов, которым требовалось переливание крови в начале исследования, 34% больше не нуждались в переливании крови в течение, по крайней мере, одного 56-дневного цикла приема энасидениба. Из 42 пациентов, которым в начале исследования не требовалось переливание крови, 76% не зависели от переливания крови.
Наиболее частыми побочными реакциями, возникающими более чем у 20% пациентов, являются тошнота, рвота, диарея, повышение уровня билирубина и снижение аппетита; синдром дифференцировки встречается у 14% пациентов. Поскольку дифференцировочный синдром может привести к летальному исходу при отсутствии своевременного лечения, в инструкции к препарату содержатся предупреждения и информация о рисках и необходимости раннего вмешательства.
Рекомендуемая доза составляет 100 мг энасидениба перорально ежедневно до прогрессирования заболевания или появления у пациента неприемлемой токсичности.
