Idhifa (Энсидипин), препарат для приема внутрь, разработанный совместно компаниями Celgene и Agios Pharmaceuticals, показан взрослым пациентам с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) со специфическими генетическими мутациями. Он также одобрен для сопутствующего диагностического использования с набором тестов IDH2 компании Abbott в режиме реального времени, который выявляет специфические мутации в гене IDH2 у пациентов с ОМЛ. Idhifa будет использоваться в сочетании с диагностическим набором, разработанным Abbott Laboratories для выявления мутаций.
Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) - это злокачественное гематологическое новообразование, вызываемое аномальной пролиферацией миелоидных зачатков гемопоэтических клеток. Возникающее в костном мозге, оно быстро прогрессирует и приводит к аномальному увеличению количества лейкоцитов в крови. Заболевание характеризуется быстрой пролиферацией аномальных зародышевых клеток в костном мозге, что влияет на выработку нормальных кроветворных клеток. Современные методы лечения пациентов с ОМЛ часто приводят к плохому контролю над заболеванием и высокой частоте рецидивов.
Idhifa, таргетное лечение, несомненно, отвечает медицинским потребностям пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ, у которых имеются мутации IDH2. Применение Idhifa приводит к полной ремиссии у некоторых пациентов, уменьшая потребность в переливании эритроцитов и тромбоцитов.
Idhifa, низкомолекулярный ингибитор фермента изоцитратдегидрогеназы 2 (IDH2), блокирует несколько ферментов, которые способствуют росту клеток. Однако он подходит не всем пациентам с ОМЛ. Пациенты с мутациями IDH2, выявленными в образцах крови или костного мозга с помощью анализа IDH2 в режиме реального времени, могут быть допущены к лечению Idhifa.
Эффективность Idhifa была продемонстрирована в одиночном исследовании с участием 199 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ и мутациями IDH2, выявленными с помощью анализа IDH2 в режиме реального времени. После 6 месяцев лечения Idhifa у 19% пациентов был достигнут полный ответ (медиана времени ответа 8,2 месяца), в то время как у 4% было достигнуто частичное гематологическое восстановление (медиана выживаемости 19,7 месяцев). На начальных этапах лечения из 157 пациентов, которым требовалось переливание крови или тромбоцитов из-за ОМЛ, 34% больше не нуждались в переливании после лечения. Однако примечательно, что у 77% пациентов наблюдались серьезные побочные реакции, такие как лейкоцитоз и синдром ретиноевой кислоты.
Общие побочные реакции, наблюдавшиеся в ходе исследования, включали тошноту, рвоту, диарею, повышение уровня билирубина (вещества, содержащегося в желчи) и снижение аппетита. Важно отметить, что беременным или кормящим женщинам не следует принимать Idhifa, так как это может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному.
