16 ноября 2015 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в ускоренном порядке одобрило пероральный препарат для лечения пациентов с распространенным немелкоклеточным раком легких (НМРЛ). Препарат под названием осимертиниб (торговая марка Tagrisso) в настоящее время одобрен для лечения пациентов, опухоли которых имеют специфическую мутацию в рецепторе эпидермального фактора роста (EGFR) (T790M) и у которых заболевание прогрессировало после других методов лечения, связанных с блокадой EGFR.
По данным Национального института рака, рак легких является основной причиной смертности от рака в Соединенных Штатах: по оценкам, в 2015 году было зарегистрировано 221 200 новых случаев и 158 040 смертей. Немелкоклеточный рак легких - наиболее распространенный тип рака легких, возникающий при образовании раковых клеток в легочной ткани. Ген EGFR - это белок, участвующий в росте и распространении раковых клеток.
“Наше понимание молекулярных основ рака легких и причин, по которым у этих видов рака развивается устойчивость к предыдущим методам лечения, быстро развивается”, - сказал Ричард Паздур, доктор медицинских наук, директор отдела гематологических и онкологических препаратов Центра оценки лекарственных средств и исследований FDA. “Это одобрение предоставляет новый вариант лечения для пациентов с положительным результатом теста на мутацию резистентности к EGFR T790M и основано на существенных данных клинических испытаний, демонстрирующих, что осимертиниб значительно уменьшает размеры опухолей более чем у половины пролеченных пациентов”.
Сегодня FDA также одобрило первый сопутствующий диагностический тест (cobasEGFRMutationTestv2) для выявления известных мутаций устойчивости к EGFR, на которые нацелен осимертиниб. Недавно утвержденная версия (v2) добавляет мутацию T790M в список клинически значимых мутаций, выявленных с помощью оригинального теста COBASEGFRMUTATION (v1).
“Одобрение безопасных и эффективных сопутствующих диагностических тестов и лекарственных препаратов остается значительным достижением в онкологии”, - сказал доктор Альберто Гутьеррес, директор отдела диагностики In Vitro и радиационного здоровья в Центре устройств и радиологического здоровья FDA. “Доступность cobas EGFR Mesh Test v2 позволяет выявить эту важную мутацию гена EGFR, которая может повлиять на результаты лечения”.
Наиболее распространенными побочными эффектами осимертиниба являются диарея, проблемы с кожей и ногтями, такие как сухость кожи, сыпь, инфекция или покраснение вокруг ногтей. Осимертиниб может вызывать серьезные побочные эффекты, включая воспаление легких и повреждение сердца. Это также может нанести вред развивающемуся плоду.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило осимертинибу статус прорывной терапии AstraZeneca, приоритетный статус и статус орфанного препарата. Статус "Прорывной терапии" присваивается препаратам, предназначенным для лечения серьезных заболеваний, в отношении которых на момент подачи заявки были получены предварительные клинические данные, свидетельствующие о том, что препарат может значительно улучшить существующие методы лечения. Статус "Приоритетной терапии" присваивается препаратам, которые демонстрируют значительное повышение безопасности или эффективности при лечении серьезных заболеваний. Статус орфанного лекарственного средства предусматривает такие стимулы, как налоговые льготы, снижение платы за пользование и эксклюзивность на рынке, которые помогают и поощряют разработку лекарств от редких заболеваний.
Осимертиниб был одобрен в рамках программы ускоренного утверждения FDA. Эта программа позволяет одобрять препараты, используемые для лечения серьезных или угрожающих жизни заболеваний, на основе клинических данных, показывающих эффективность в условных конечных точках, которые обоснованно предсказывают клиническую пользу для пациентов. Эта программа предоставляет пациентам более ранний доступ к новым перспективным препаратам, в то время как компания проводит подтверждающие клинические испытания.
