Согласно пресс-релизу компании Servier Pharmaceuticals, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило и в приоритетном порядке рассмотрело заявку на новое дополнительное лекарственное средство (sNDA) ТИБСОВО (ивосидениб) для лечения пациентов с рецидивирующим или рефрактерным к изоцитрату миелодиспластическим синдромом (MDS). мутации дегидрогеназы 1 (IDH1).
В настоящее время препарат ТИБСОВО одобрен в США в качестве монотерапии для лечения взрослых с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), вызванным мутациями изоцитратдегидрогеназы 1 (IDH1), а также в качестве монотерапии или в комбинации с азацитидином для впервые выявленных взрослых в возрасте ≥75 лет с изоцитратдегидрогеназой 1 (IDH1).- мутантный ОМЛ или взрослые с сопутствующими заболеваниями, за исключением тех, кто получал интенсивную индукционную химиотерапию.
Кроме того, недавно TIBSOVO был одобрен Европейской комиссией в качестве таргетной терапии по двум показаниям: в комбинации с азацитидином для лечения недавно диагностированного острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) с мутацией изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1) R132 у взрослых пациентов, которые не имеют права на стандартную индукционную химиотерапию; и в качестве монотерапии. для лечения взрослых пациентов с местнораспространенной или метастатической холангиокарциномой с мутацией IDH1 R132, которые ранее получали по крайней мере одну системную терапию.
Препарат ТИБСОВО также был одобрен в Соединенных Штатах и Австралии для лечения пациентов с ранее леченной холангиокарциномой с мутацией IDH1. В Китае препарат ТИБСОВО одобрен для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ, которые подвержены мутациям IDH1.
Применение дополнительного нового препарата для лечения МДС подтверждается данными открытого исследования 1-й фазы (ClinicalTrials.gov идентификатор: NCT02074839), в которое были включены 18 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным МДС с мутациями IDH1.
Результаты показали, что при лечении препаратом ТИБСОВО объективный ответ составил 83,3%, при этом 38,9% пациентов достигли полной ремиссии. Медиана времени до достижения полной ремиссии составила 1,87 месяца (диапазон 1,0–5,6). На момент проведения анализа средняя продолжительность лечения без CR составляла 1,9-80,8 месяцев, а средняя общая выживаемость – 35,7 месяцев (диапазон от 3,7 до 88,7 месяцев).
Из девяти пациентов, которые изначально зависели от переливания эритроцитов и/или тромбоцитов, шесть (66,7%) стали независимыми от переливания в течение периода ≥56 дней после начала лечения. В ходе исследования не было зарегистрировано никаких новых признаков безопасности.
В случае одобрения TIBSOVO станет первой и единственной одобренной таргетной терапией для пациентов с МДС, восприимчивых к мутациям IDH1.
