Согласно пресс-релизу компании Servier Pharmaceuticals от 24 октября, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) объявило, что ингибитор IDH1 Tibsovo (ивосидениб) получил новое назначение: для лечения рецидивирующего или рефрактерного миелодиспластического синдрома (MDS) с мутацией IDH1. Это первая таргетная терапия, одобренная по данному показанию.
Кроме того, FDA также одобрило тест IDH1 от Abbott в режиме реального времени в качестве дополнительного диагностического инструмента для выявления пациентов с рецидивирующим или рефрактерным МДС с мутацией IDH1.
В пресс-релизе отмечается, что это пятое показание Tibsovo для выявления рака с мутацией IDH1. В США препарат Тибсово одобрен для лечения взрослых с рецидивирующим или рефрактерным IDH1-мутантным ОМЛ в качестве монотерапии или в комбинации с азацитидином, у впервые выявленных взрослых пациентов в возрасте старше75 лет или с неисключенными сопутствующими заболеваниями. Это разрешение предназначено для использования в качестве монотерапии у взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным IDH1-мутантным МДС, а также у пациентов с ранее леченной IDH1-мутантной холангиокарциномой.
Это одобрение основано на данных открытого, одноэтапного, многоцентрового исследования фазы 1 (ClinicalTrials.gov ID: NCT02074839), в котором оценивалась эффективность препарата Тибсово у 18 взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным IDH1-мутантным МДС. Участники исследования получали 500 мг Тибсово перорально ежедневно в течение 28 дней до прогрессирования заболевания, появления неприемлемой токсичности или трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Результаты показали, что частота объективного ответа составила 83,3%, при этом 38,9% (95% ДИ 17,3–64,3) достигли полной ремиссии. Среднее время до получения CR составило 1,9 месяца (диапазон 1,0–5,6). На момент проведения анализа средняя продолжительность незавершенной полной ремиссии (CR) составляла 1,9-80,8+ месяцев, а средняя общая выживаемость – 35,7 месяцев (диапазон: 3,7–88,7).
Из девяти пациентов, которые изначально зависели от переливания эритроцитов (RBC) и/или тромбоцитов, шесть (67%) стали независимыми от переливания в течение 56 дней после начала лечения. Из девяти пациентов, которые не зависели от переливания эритроцитов или тромбоцитов в начале лечения, семь (78%) оставались независимыми от переливания в течение 56 дней после начала лечения.
Что касается безопасности, то наиболее распространенные побочные реакции, о которых сообщалось в ходе исследования, включали повышение уровня креатинина, снижение уровня гемоглобина, артралгии, снижение уровня альбумина, повышение уровня аспартатаминотрансферазы, усталость, диарею, кашель, снижение содержания натрия, мукозит, снижение аппетита, миалгию, снижение содержания фосфатов, зуд и сыпь. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) также предупредило, что этот препарат может вызывать нарушения сердечного ритма. На этикетке Tibsovo есть предупреждение о риске дифференцировочного синдрома, побочных реакциях и известных осложнениях, связанных с лекарствами от рака крови.
