Agios, ведущая американская биофармацевтическая компания по борьбе с раком и пионер в области клеточно-метаболической терапии рака и редких генетических заболеваний, недавно объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило своему таргетированному противоопухолевому препарату Тибсово (ивосидениб) статус прорывной терапии (BTD) для лечения взрослых пациентов с онкологическими заболеваниями. рецидивирующий или рефрактерный миелодиспластический синдром (МДС), подтвержденный одобренным FDA тестом на наличие мутации IDH1, вызывающей предрасположенность.
Tibsovo - это пероральный целевой ингибитор изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1), который был одобрен FDA в июле 2018 года для взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым миелоидным лейкозом (R/RAML), у которых мутация IDH1 была подтверждена с помощью диагностического набора Abbott RealTime IDH1 companion. Это одобрение делает Tibsovo первым препаратом, одобренным FDA для лечения IDH1-мутанта R/RAML.
BTD (Best Before Treatment - "Лучшее перед лечением") - это новый подход к анализу лекарственных средств, созданный FDA в 2012 году для ускорения разработки и анализа новых лекарственных средств для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний с предварительными клиническими данными, демонстрирующими существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения. Препараты, на которые распространяется BTD, получают более тщательное руководство во время разработки, в том числе от высокопоставленных представителей FDA, что обеспечивает доступность новых вариантов лечения для пациентов в кратчайшие сроки.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставило Tibsovo разрешение на лечение МДС на основе данных продолжающегося исследования I фазы по повышению дозы и расширению применения МДС при гематологических злокачественных новообразованиях. Результаты были представлены на 7-м ежегодном собрании Общества гематологической онкологии в сентябре 2019 года. Эти результаты демонстрируют, что монотерапия Тибсово хорошо переносится пациентами с рецидивирующим или рефрактерным МДС, вызванным мутациями IDH1, и ассоциируется с длительной ремиссией, достижением и поддержанием статуса без переливания крови. Среди 12 пациентов, получавших Тибсово перорально по 500 мг ежедневно, средняя продолжительность лечения составила 11,4 месяца, средний возраст - 72,5 года, и 42% пациентов были старше 75 лет.
По состоянию на 2 ноября 2018 года у 75% (9/12) пациентов была достигнута ремиссия заболевания, а у 42% (5/12) - полная ремиссия (КР). Медиана продолжительности ОР еще не достигнута (95% ДИ: 2,8 мес. - NE). Среди пациентов с ОР у 60% не было рецидивов в течение 12 месяцев. Кроме того, у 9 пациентов (75%) в течение периода исследования не было переливаний крови в течение 56 дней и более. Наиболее частыми нежелательными явлениями любой степени тяжести были боли в спине, диарея, повышенная утомляемость и сыпь. Синдром дифференцировки IDH 2-й степени наблюдался у 1 из 12 пациентов. Ни одно из побочных явлений не привело к окончательному прекращению лечения.
