20 июля Дайичи Санке объявил, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение Ванфлиты (квизартиниба) в комбинации со стандартной индукционной терапией цитарабином и антрациклином и консолидирующей терапией цитарабином, а также в качестве поддерживающей монотерапии после консолидирующей химиотерапии для лечения взрослых пациентов с впервые выявленным острым миелоидным лейкозом, положительным по FLT3-ITD (ПОД).
Ванфлита - это ингибитор FLT3 второго поколения, перорально вводимый низкомолекулярный ингибитор рецептора тирозинкиназы, который избирательно воздействует на FLT3 и ингибирует его. Ранее, в июне 2019 года, он был одобрен Министерством здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим/рефрактерным ОМЛ с мутациями FLT3-ITD. Компания заявила, что запуск препарата в США запланирован на ближайшие недели.
Это одобрение основано на результатах исследования Quantum-First, в котором приняли участие 539 недавно диагностированных пациентов с ОМЛ, у которых был обнаружен FLT3-ITD. На основании первоначального распределения пациенты были рандомизированы (1:1) для получения хинзартиниба (n=268) или плацебо (n=271) для индукционной и консолидирующей терапии, а также поддерживающей монотерапии для оценки эффективности хинзартиниба в комбинации с химиотерапией.
Исследование показало, что прием Ванфлиты снижает риск смерти на 22% по сравнению только с химиотерапией. Хотя частота полного ответа (CR) была одинаковой в обеих группах, средняя продолжительность CR была более чем в три раза больше в группе Ванфлиты (38,6 месяца) по сравнению с 12,4 месяцами в контрольной группе.
Примечательно, что препарат Ванфлит не подходит для поддерживающей монотерапии после аллогенной ТГСК. В данном случае не было продемонстрировано улучшения общей выживаемости (ОВ) при применении препарата Ванфлит.
Что касается безопасности, то наиболее частыми побочными реакциями, наблюдавшимися при применении Ванфлиты в ходе исследования, были лимфопения, гипокалиемия, гипоальбуминемия, гипофосфатемия, повышение уровня щелочной фосфатазы, гипомагниемия, фебрильная нейтропения, диарея, мукозит, тошнота и гипокальциемия.
Наиболее частыми побочными эффектами 3/4 степени тяжести были фебрильная нейтропения (43% в группе квизартиниба против 41% в группе плацебо), нейтропения (18% против 9%), гипокалиемия (19% против 16%) и пневмония (по 11%). Побочные эффекты привели к летальному исходу у 11,3% пациентов, получавших квизартиниб, по сравнению с 9,7% у пациентов, получавших плацебо, главным образом из-за инфекции.
Кроме того, информация о назначении Ванфлиты включала в себя предупреждение о риске удлинения интервала QT, резких сокращений и остановки сердца.
