Объявление об одобрении FDA
19 ноября 2025 года компания AstraZeneca объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Козелуго (селуметиниб), ингибитор митоген-активируемой протеинкиназы киназы 1 и 2 (MEK 1/2), для лечения взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа (NF1) с симптоматическими неоперабельными плексиформными нейрофибромами. (PN).
В сентябре 2025 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило применение селуметиниба в капсулах и гранулах для педиатрических пациентов в возрасте от 1 года и старше.
Основание для утверждения: 3-я фаза исследования КОМЕТЫ
Одобрение было основано на данных рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования KOMET фазы 3 (NCT04924608), в ходе которого оценивались безопасность и эффективность Козелуго у взрослых пациентов с НФ1 и симптоматическим неоперабельным ПН.
Дизайн исследования
Подходящие пациенты (N=145) были рандомизированы в соотношении 1:1 и получали Козелуго (n=71) или плацебо (n=74) два раза в день в течение 12 циклов (по 28 дней в каждом цикле).
Основная конечная точка
Подтвержденная объективная частота ответа (ORR) в конце 16-го цикла, оцененная слепым независимым центральным анализом в соответствии с критериями оценки ответа при нейрофиброматозе и шванноматозе.
Основные результаты эффективности
<р> Подтвержденный ОР: 20% (95% ДИ: 11-31) в группе Козелуго по сравнению с 5% (95% ДИ: 2-13) в группе плацебо.
Продолжительность ответа (DOR) ≥ 6 месяцев: 86% ответивших пациентов в группе Козелуго
Медиана ОР: не достигнута (95% ДИ: 11,5–НЕ более) в группе Козелуго
Характеристика безопасности
Наиболее частыми побочными реакциями у взрослых были сыпь (всех степеней тяжести), акне-подобный дерматит и диарея.
Предупреждения и меры предосторожности
К указанным предупреждениям и мерам предосторожности относятся:
Дисфункция левого желудочка
Токсичность для глаз
Желудочно-кишечная токсичность
Дерматологическая токсичность
Повышение уровня креатинфосфокиназы
Повышенный уровень витамина Е
Повышенный риск кровотечения (для капсул Koselugo)
Токсичность для эмбриона и плода
Побочные реакции, наблюдавшиеся у взрослых пациентов, соответствовали известному профилю безопасности селуметиниба.
Лекарственные формы и рекомендуемая доза
Лекарственные формы
Капсулы: 10 мг, 25 мг
Гранулы для приема внутрь: 5 мг, 7,5 мг
Рекомендуемая доза для взрослых
25 мг/м2 в расчете на площадь поверхности тела, вводят дважды в день до прогрессирования заболевания или появления неприемлемой токсичности.
