10 сентября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный селективный ингибитор MEK Козелуго (селуметиниб) в форме гранул и капсул для приема внутрь для лечения педиатрических пациентов в возрасте от 1 года и старше с симптомами неоперабельных плексиформных нейрофибром (PN) нейрофиброматоза 1-го типа (NF1). Ранее препарат Козелуго был доступен только в форме капсул для пациентов в возрасте от 2 лет и старше.
Одобрение препарата в виде гранул для приема внутрь основано на исследовании биодоступности у здоровых взрослых и результатах исследования SPRINTStratumI (в ходе которого оценивалась эффективность капсул у пациентов в возрасте от 2 лет и старше) и исследования SPRINKLE с учетом воздействия на организм (ClinicalTrials.gov идентификатор: NCT05309668). В исследовании SPRINTStratumI оценивалась эффективность препарата в капсулах у пациентов в возрасте от 2 лет и старше, а в исследовании SPRINKLE в настоящее время проводится оценка эффективности препарата в гранулах для приема внутрь у пациентов в возрасте от 1 года и старше.
Результаты исследования показали сопоставимые уровни воздействия обоих препаратов, что подтверждает возможность экстраполяции эффективности на более молодых пациентов.
Новая рецептура гранул для приема внутрь от Koselugo доступна в дозировках 5 мг и 7,5 мг соответственно. Гранулы для приема внутрь упакованы в капсулы, которые следует вскрывать в течение 30 минут после приготовления и запивать йогуртом или фруктовым пюре (например, яблочным, банановым, грушевым или клубничным); не следует проглатывать оболочку капсулы. Гранулы для приема внутрь не следует добавлять в жидкости или смешивать с грейпфрутами или любыми соками, пюре или джемами, содержащими севильские апельсины.
Рекомендуемая доза для приема внутрь в капсулах или гранулах зависит от площади поверхности тела. Пациентам с нарушением функции печени, а также тем, кто принимает сильнодействующие или среднетяжелые ингибиторы CYP3A или флуконазол, рекомендуется коррекция дозы.
Кроме того, инструкция по применению препарата Козелуго содержит следующие предупреждения и предосторожности: кардиомиопатия, токсичность для глаз, желудочно-кишечная токсичность, кожная токсичность, повышенный уровень креатинфосфокиназы, повышенный уровень витамина Е и повышенный риск кровотечений (капсулы Козелуго), а также токсичность для эмбриона и плода. Показатели распространенности предупреждений и мер предосторожности были обновлены, чтобы включить больше данных о педиатрических пациентах; никаких новых сигналов безопасности выявлено не было.
