Элунетиром - это низкомолекулярный препарат, принимаемый внутрь один раз в день. После шести недель лечения тяжесть депрессии у пациентов снизилась в среднем на 16,8 балла по шкале Гамильтона.
Механизм действия и схема исследования
Препарат, стимулирующий рецепторы гормонов щитовидной железы в головном мозге, успешно снижает тяжесть депрессии у пациентов с биполярным расстройством. Этот результат позволяет разработчику препарата, компании Autobahn Therapeutics, ускорить переход к более поздним стадиям клинических испытаний с конечной целью получения одобрения регулирующих органов.
Компания Autobahn объявила, что элунетиром, небольшая молекула, принимаемая внутрь один раз в день, снижает тяжесть депрессии в среднем на 16,8 балла через шесть недель (по шкале оценки депрессии Гамильтона).
Этот результат соответствовал основной конечной точке открытого исследования 2-й фазы под названием Amplify-BD, в котором приняли участие 21 пациент с биполярным расстройством, страдающий депрессивным эпизодом. Пациенты получали элунетиром в дополнение к существующей базовой терапии (стабилизаторы настроения и/или нейролептики).
Данные об эффективности и безопасности
После шести недель ежедневного приема препарата 75% пациентов ответили на лечение, а половина достигла ремиссии, говорится в пресс-релизе Autobahn. Компания добавила, что все побочные эффекты, связанные с приемом элюнетира, были легкими или умеренно выраженными.
Биотехнология также сообщила, что лечение привело к значительным изменениям в мозговых связях пациентов. Autobahn планирует представить полные данные исследования на медицинской конференции в конце этого года.
Как исключить эффект плацебо?
Генеральный директор Autobahn Кевин Финни (Kevin Finney) сказал FierceBiotech, что, поскольку это открытое психиатрическое исследование, компания хорошо осведомлена о том, что эффект плацебо (то есть пациенты получают пользу, потому что верят, что получают эффективное лекарство) может повлиять на результаты.
"Есть несколько моментов, которые убеждают нас в том, что мы наблюдаем реальный эффект от лечения", - сказал Финни. Во-первых, пациенты почувствовали дополнительное улучшение после применения элунетира, несмотря на то, что уже получали другие методы лечения. "Исторические данные по этим базовым методам лечения просто не показывают такого значительного улучшения".
Вторая линия доказательств основана на всех вторичных показателях, в частности, на оценке повседневного функционирования.
Финни объяснил: "Пациенты отсутствовали на работе около трех дней в неделю в начале исследования, а к шестой неделе стали отсутствовать всего полдня в неделю. Как сказал наш исследователь, такие значительные изменения трудно объяснить эффектом плацебо у пациентов, которые уже получают лечение".
Нормативный статус и дальнейшие шаги
В мае этого года FDA одобрило применение препарата Autobahn rapid track для лечения таких пациентов. Биотехнологическая компания из Сан-Диего также проводит плацебо-контролируемое исследование 2-й фазы при тяжелом депрессивном расстройстве.
Финни сказал Fierce, что Autobahn уже готовит ключевое исследование третьей фазы для лечения биполярной депрессии, направленное на то, чтобы "донести elunetirom до пациентов как можно быстрее".
"Мы уже готовим следующее исследование и планируем провести встречу с регулирующими органами в конце второго этапа, чтобы согласовать дальнейшие действия", - сказал Финни. "Мы ожидаем, что следующее исследование будет касаться регистрации и начнется в первой половине 2027 года".
